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로슈, 다이노와 유전자치료제 개발 협력 확대
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로슈, 다이노와 유전자치료제 개발 협력 확대
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.10.25 11:57
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차세대 AAV 벡터 개발 계획...최대 10억 달러 계약

[의약뉴스] 스위스 제약기업 로슈가 미국 유전자 기술 전문회사 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와 신경계 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 확대했다.

다이노는 로슈와 신경계 질환을 표적으로 하는 유전자 치료제를 위한 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 개발하기 위해서 두 번째 연구 협력을 체결했다고 24일(현지시간) 발표했다.

▲ 로슈는 다이노 테라퓨틱스의 플랫폼을 활용해 여러 신경계 질환 표적에 대한 차세대 AAV 유전자 치료제를 개발할 계획이다.
▲ 로슈는 다이노 테라퓨틱스의 플랫폼을 활용해 여러 신경계 질환 표적에 대한 차세대 AAV 유전자 치료제를 개발할 계획이다.

다이노와 로슈는 앞서 2020년 10월에 신경계 질환 및 간 지향성 치료제에 대한 연구 협력 및 라이선스 계약을 맺은 바 있다.

새로운 협력 조건에 따라 다이노는 생체 내 유전자 전달을 가능하게 하는 선도적인 플랫폼과 서열 설계 기술에 대한 추가적인 접근 권한을 로슈에게 제공하기로 했다.

기존 유전자 치료제는 낮은 전달 효율과 기존 면역 및 제조 가능성 문제 때문에 제한적인 소수의 자연 발생 AAV 벡터를 주로 사용했다.

이러한 문제를 극복하기 위해 다이노는 AAV 캡시드 엔지니어링에 인공지능(AI)과 고처리량 생체 내 데이터 수집을 적용함으로써 조직 표적화, 면역 회피, 제조 가능성을 개선할 수 있는 기술을 개척했다.

다이노의 LEAP(Low-Shot Efficient Accelerated Performance) 기술은 매달 수십억 건의 생체 내 서열 기능 측정을 수행할 수 있도록 하고 치료 성공을 위해 캡시드를 빠른 속도로 최적화할 수 있다.

유전자 치료제 개발사가 직면하는 가장 중요한 과제를 해결하기 위해 구축된 다이노의 선도적인 유전자 전달 솔루션은 다이노의 파트너가 보다 나은 유전자 치료제를 개발할 수 있도록 지원한다.

다이노는 로슈와의 새로운 협력에서 향상된 기능적 특성을 가진 새로운 AAV 캡시드를 설계하고 발굴하기로 했다.

로슈는 캡시드 검증 연구와 새로운 다이노 캡시드를 활용하는 여러 신경계 유전자 치료제 후보물질에 대한 전임상, 임상, 상업화 활동을 담당할 계획이다.

로슈는 다이노에게 5000만 달러를 선불로 지급할 예정이며 연구 단계에서 추가 지급금과 향후 최대 10억 달러 이상의 전임상ㆍ임상ㆍ판매 마일스톤 및 상업 제품의 순매출에 따른 로열티를 제공하기로 약속했다.

다이노의 설립자 겸 최고경영자인 에릭 켈식 박사는 “삶을 변화시키는 신경계 질환을 앓는 소외된 환자를 위한 차세대 유전자 치료제를 개발하는데 초점을 맞춘 로슈와의 새로운 협력은 다이노 플랫폼이 이뤄낸 뛰어난 발전과 모든 프로젝트에서 파트너를 위한 우리의 노력을 증명한다”고 의미를 부여했다.

이어 “우리의 접근 방식은 광범위한 생체 내 데이터와 서열 기능 예측을 위한 세계에서 가장 발전된 AI 모델을 결합하며 치료용 유전자 전달의 오랜 과제를 해결하기 위한 업계 선도적인 역량을 갖춘 다이노 캡시드 엔지니어에게 힘을 실어준다”면서 “다이노의 플랫폼은 모든 유전자 치료제가 안전하고 효과적이며 이를 필요로 하는 모든 환자가 널리 이용할 수 있는 미래를 실현하는데 있어 전체 분야를 한 걸음 더 가까이 다가서게 한다”고 강조했다.

로슈 기업사업개발 담당 보리스 자이트라는 “다이노 테라퓨틱스와의 파트너십을 다음 단계로 발전시키게 돼 매우 기쁘게 생각한다"면서 "결합된 지식과 자원을 통해 역사적으로 치료하기 어려웠던 신경계 질환에 대한 새로운 치료제를 모색할 수 있을 것”이라고 말했다.

특히 “우리는 이 분야에서 상당한 발전을 이뤄내기 위해 노력하고 있으며 그 일환으로 다이노 테라퓨틱스 같은 회사와 협력하고 있다"며 "다이노 테라퓨틱스와의 이전 협력을 통해 치료용 유전자 전달에 대한 투자를 늘려 신경계 질환 포트폴리오를 지원할 수 있을 것이라는 자신감을 얻었다”고 덧붙였다.


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