[의약뉴스] 미국 제약기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 내년에 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 유전자 치료제의 가속 승인을 신청하기로 했다.
상가모는 FDA가 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 이사랄가진 시바파보벡(isaralgagene civaparvovec, ST-920)의 가속 승인을 위한 명확한 규제 경로를 제시했다고 22일(현지시간) 발표했다.
FDA는 상가모와의 Type B 회의에서 현재 진행 중인 임상 1/2상 STAAR 연구의 데이터가 가속 승인 프로그램에 따른 승인의 주요 근거가 될 수 있으며 모든 환자에서 52주 차 사구체여과율(eGFR) 기울기를 중간 평가변수로 사용할 수 있다는데 동의했다.
상가모는 가속 승인 경로를 뒷받침하기 위한 전체 데이터세트가 내년 상반기에 도출될 예정이라고 전했다.
그러면서 이러한 접근 방식을 통해 기존 예상보다 3년 앞당겨 2025년 하반기에 생물학적제제 허가 신청서를 제출할 수 있을 것이며, 임상적 효능을 입증하기 위한 추가적인 허가용 연구를 수행할 필요가 없어졌다고 설명했다.
상가모는 신장 기능 개선에 대한 유망한 예비 증거를 포함해 고무적인 안전성 및 효능 데이터를 보여주는 임상 1/2상 STAAR 연구의 임상 데이터를 분석한 이후 FDA와 승인을 위한 대체 경로에 대해 논의했다.
상가모에 의하면 거의 모든 남성 파브리병 환자와 많은 여성 파브리병 환자는 생애 초기에 단백뇨, 사구체여과율 감소 같은 신장 증상이 발생하며 이는 말기 신장병 및 조기 사망으로 이어질 수 있다.
이사랄가진 시바파보벡으로 치료받은 남성 및 여성 환자 18명을 1년 이상 추적 관찰한 데이터에 따르면 사구체여과율 평균값 및 중앙값에서 통계적으로 유의한 개선이 관찰됐고 연간 사구체여과율 기울기가 양수로 나타났다.
FDA는 이러한 최신 데이터를 바탕으로 52주 시점의 사구체여과율 기울기를 가속 승인을 뒷받침하는 중간 임상 평가변수로 사용할 수 있다고 결정했다. 또한 임상적 혜택을 확인하기 위해 104주 시점의 사구체여과율 기울기를 평가할 수 있다고 조언했다.
임상 1/2상 STAAR 연구는 올해 4월에 총 33명의 환자에 대한 투약이 완료됐다. 가장 오래 치료받은 환자는 최근 4년의 추적 관찰이 이뤄졌다.
효소대체요법(ERT)으로 연구를 시작한 18번째이자 마지막 환자는 지난 9월에 효소대체요법을 성공적으로 중단했다. 현재 18명의 환자가 모두 효소대체요법을 중단한 상태다.
임상 1/2상 STAAR 연구에 등록된 모든 환자의 52주 차 사구체여과율 기울기 데이터는 내년 상반기 안에 나올 예정이다.
상가모는 이사랄가진 시바파보벡의 생물학적제제 허가 신청 준비 활동을 시작하는 동시에 잠재적인 협업 파트너와 사업 개발 논의를 계속 진행하고 있다고 밝혔다.
상가모의 샌디 매크레 최고경영자는 “파브리병은 심각한 미충족 의료 수요가 있는 쇠약성 질환이다. ST-920이 파브리병의 여러 증상을 완화할 수 있다고 강력하게 믿고 있고 이 치료제를 당초 예상보다 훨씬 빨리 환자에게 제공할 수 있도록 하는 명확한 규제 경로를 확보하게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
이번 발표 이후 상가모 테라퓨틱스의 주가는 30% 이상 급등했다.
