[의약뉴스] 일본 오츠카제약이 면역글로불린 A(IgA) 신병증 치료제 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 성공했다.
오츠카는 성인 면역글로불린 A 신병증 치료를 위한 시베프렌리맙(sibeprenlimab)의 임상 3상 VISIONARY 시험에서 긍정적인 톱라인 중간 데이터가 나왔다고 22일(미국시간) 발표했다.
시베프렌리맙은 Gd-IgA1(갈락토오스 결핍 IgA1) 생성과 면역복합체 형성을 제한함으로써 IgA 신병증에서 면역 병원성 연속단계(캐스케이드)의 주요 시작 단계를 차단하는 기전을 가진 항-APRIL(A PRoliferation-Inducing Ligand) 단클론항체다.
면역글로불린 A 신병증은 진행성 자가면역성 만성 신장질환이며 대부분의 환자는 평생에 걸쳐 말기 신장병으로 악화될 수 있다.
앞서 오츠카는 임상 2상 ENVISION 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시베프렌리맙에 대한 혁신치료제 지정을 받은 바 있다.
VISIONARY 임상시험은 표준 치료(최대 내성 ACE 억제제 또는 ARB +/- SGLT2 억제제)를 받고 있는 약 530명의 성인 IgA 신병증 환자를 대상으로 4주마다 피하 투여하는 시베프렌리맙 400mg의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행 중인 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구다.
독립적인 데이터모니터링위원회가 실시한 사전 지정된 중간 분석 검토 결과 시베프렌리맙은 치료 9개월 이후 24시간 소변 단백질-크레아티닌 비율(uPCR)을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시킨 것으로 나타나 1차 평가변수를 충족했다.
현재 사구체여과율(eGFR)로 측정하는 신장 기능의 변화를 24개월 동안 평가하기 위해 맹검 방식으로 연구가 계속 진행 중이며 2026년 초에 완료될 예정이다.
추가적인 사전 지정 및 탐색적 분석을 통해 IgA 신병증 치료제로서 시베프렌리맙의 잠재력을 완전히 파악할 수 있을 것으로 예상되고 있다.
오츠카는 미국에서 가속 승인을 위한 신청서를 제출하기 위해 FDA와 중간 분석 결과를 검토할 계획이다.
오츠카제약 개발 및 상업화 부문 부사장 겸 최고의학책임자 존 크라우스 박사는 “이 임상시험의 긍정적인 중간 데이터는 APRIL를 표적으로 삼음으로써 진행성 신장병을 앓는 환자에게 새로운 치료 전략을 제공할 수 있음을 시사한다”고 말했다.
오츠카는 2018년에 미국 생명공학기업 비스테라(Visterra)를 약 4억3000만 달러에 인수하면서 시베프렌리맙(이전 명칭 VIS649)을 획득했다.
비스테라는 시베프렌리맙의 전임상 및 초기단계 임상시험을 수행했고 오츠카의 미국 계열사로 운영되고 있다.
비스테라의 브라이언 페레이라 CEO는 “우리는 시베프렌리맙의 지속적인 발전과 IgA 신병증 환자에게 필요한 질병 조절 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성에 고무돼 있다”고 밝혔다.
