[의약뉴스] 프랑스 제약회사 사노피가 듀피젠트(성분명 두필루맙)를 희귀 피부질환인 수포성 유사천포창 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 확보하면서 적응증 추가 신청을 추진하기로 했다.
사노피는 중등도에서 중증의 수포성 유사천포창 성인 환자 106명을 대상으로 한 중추적인 임상 2/3상 시험 ADEPT에서 듀피젠트가 1차 및 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다고 11일(현지시간) 밝혔다.
임상시험에서 듀피젠트 치료군은 지속적인 질병 관해에 도달한 환자 비율이 위약군 대비 5배 이상 높은 것으로 나타났다(각각 20%, 4%).
지속적인 질병 관해는 16주 차까지 재발 없이 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 점감을 완료하고 36주 치료 기간 동안 구제요법을 사용하지 않은 완전한 임상적 관해로 정의됐다.
경구용 코르티코스테로이드 점감 완료 후 질병 재발이 없는 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 59%, 위약군이 16%였다.
치료 기간 동안 구제요법이 필요하지 않았던 환자 비율은 듀피젠트 치료군과 위약군이 각각 42%, 12%였고 16주 차까지 완전 관해에 도달하고 경구용 코르티코스테로이드 중단을 달성한 환자 비율은 각각 38%, 27%였다.
질병 중증도가 90% 이상 감소한 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 41%, 위약군이 10%였다. 가려움증이 임상적으로 의미 있게 감소한 환자 비율은 각각 40%, 11%였다.
앞서 듀피젠트는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 수포성 유사천포창에 대한 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다.
사노피는 ADEPT 연구 결과를 바탕으로 올해 미국을 시작으로 전 세계에서 듀피젠트의 적응증 추가 신청서를 제출할 계획이다.
사노피의 최고의료책임자 겸 글로벌 개발 부문 총괄 디트마르 베르거 박사는 “수포성 유사천포창으로 인한 가려운 물집은 특히 고령자에서 매우 심각해 쇠약하게 만들 수 있다"면서 "현재 표준 치료인 경구용 및 국소용 코르티코스테로이드와 면역억제제는 임상 결과가 좋지 않고 안전성 문제가 있어 고령자에게 적게 사용해야 하기 때문에 치료가 어려운 이 질환을 앓는 환자를 위한 새로운 의약품에 대한 미충족 의료 수요가 상당하다”고 설명했다.
이어 “수포성 유사천포창에 대한 이러한 긍정적인 중추적 결과는 가려움증을 특징으로 하는 질병에서 인터루킨(IL)-4 및 IL-13의 중요한 역할을 보여주는 방대한 과학적 증거를 추가한다"며 "이 결과와 함께 다른 피부과 적응증과 일관된 안전성 프로파일은 듀피젠트가 수포성 유사천포창 치료 패러다임을 바꿀 잠재력이 있음을 보여준다”고 의미를 부여했다.
이 발표와 동시에 사노피는 조절되지 않는 중증, 원인 불명의 만성 가려움증(CPUO) 성인 환자를 대상으로 듀피젠트를 평가한 별도의 임상 3상 시험 연구 A에서 1차 가려움증 반응 평가변수에 대한 통계적 유의성 확보에 실패했다고 전했다. 다만 모든 가려움증 평가변수에서 명목상 유의한 개선이 관찰됐다고 부연했다.
원인 불명의 만성 가려움증에 대한 듀피젠트의 임상 3상 프로그램은 연구 A와 연구 B로 구성된다. 연구 B는 중추적 연구로 향후할 시작할 계획이다.
수포성 유사천포창과 원인 불명의 만성 가려움증에 대한 임상시험의 자세한 효능 및 안전성 결과는 관련 학술대회에서 발표할 예정이다.
