◇GC녹십자, SSIEM 2024에서 헌터라제 장기 연장 연구 결과 발표
GC녹십자는 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다고 9일 밝혔다.
'SSIEM Annual Symposium 2024'는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄으로, 올해는 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행됐다.
이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다.
헌터라제를 2년간 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제 1년 투여 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.
연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여 받은 환자군과, 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성과 유효성을 확인했으며, 기저치 대비 6분 보행 거리 및 urine GAG의 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다.
특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 거리는 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것으로 관찰됐다.
이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며, 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐고, 2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로서 이두설파제를 투여 받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다”고 말했다.
헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다.
GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월, 국내 식약처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경허가 승인을 획득했다.
◇한국제약바이오협회, 글로벌 BD 역량 강화 위한 GBD 교육 진행
한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 제약바이오기업 사업개발 실무자 대상으로 ‘2024년 하반기 4차 GBD(Global Business Development) 전문교육’을 진행한다고 밝혔다.
GBD 프로그램은 글로벌 진출을 위한 BD 인재양성을 위해 마련했다. 지난해 처음 시작해 4회차를 맞았으며, 협회와 글로벌 BD전문가가 함께 개발한 온라인 강의와 문제해결형 워크숍, 네트워킹 등 오프라인 학습으로 구성했다.
교육 프로그램은 온라인 강의(21차시), 온라인 전문가 인터뷰(10차시), 오프라인 워크숍(21시간)으로 구분, 온ㆍ오프라인 패키지와 온라인만 수강하는 형태 중 선택해서 등록하면 된다.
온라인 강의는 결제일로부터 30일간 이용 가능하며, 워크숍의 경우 11월 26일부터 3일간 진행한다.
온라인 강의 과정은 ▲제약바이오 사업개발 프로세스 실무의 이해 ▲국제 계약의 기초 ▲라이센스 계약의 이해 ▲제약바이오산업에서의 특허 ▲의약품 전주기 교육 ▲ChatGPT로 구성했다.
온라인 전문가 인터뷰는 이관순 전 한미약품 부회장, 김용주 레고켐바이오 대표, 이동훈 SK바이오팜 대표, 홍유석 지놈앤컴퍼니 대표, 윤태진 유한양행 상무 등이 참여해 ▲GBD 성공의 비결 ▲GBD 전문가 만들기 ▲Global Pharma의 BD 관점 등을 주제로 자신들의 성공 경험과 노하우를 공유하고 GBD 담당자가 갖추어야 할 역량을 제시한다.
3일간 진행하는 오프라인 워크숍은 ▲계약서 작성 및 검토 ▲Alliance Management Partnership case ▲License In & Out 사례분석 ▲국내ㆍ해외 명세서 분석 ▲License In & Out 협상 등을 다룬다. 김재현 셀트리온 전무, 양원석 디앤디파마텍 상무, 김도영 대웅제약 센터장, 법무법인 디엘지 조원희 대표변호사, 김용하 변호사 등이 전문 강사로 참여한다.
협회 관계자는 “기존과 달리 더 많은 분께 글로벌 BD 성공사례를 공유하고, 전파하고자 별도로 수강할 수 있는 온라인 GBD 교육 상시 과정도 마련했다”며 “BD 인재양성을 위한 프로그램 마련을 위해 앞으로도 노력할 것”이라고 말했다.
교육은 모두 한국제약바이오협회 교육 홈페이지(교육통합센터)에서 신청할 수 있다. 교육통합센터는 협회 공식 홈페이지에서 ‘알림&신청→협회운영사이트→교육’을 통해 접속할 수 있다.
