[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)의 면역글로불린 A(IgA) 신병증 치료제 필스파리(Filspari, 성분명 스파르센탄)를 완전 승인하기로 결정했다.
트래비어는 미국 FDA가 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgA 신병증 환자에서 신장 기능 저하를 늦추는 용도로 필스파리를 완전 승인했다고 5일(현지시간) 발표했다.
필스파리는 미국에서 2023년 2월에 대리 표지자인 단백뇨에 대한 데이터를 바탕으로 가속 승인됐었다.
당시 필스파리는 빠른 질병 진행 위험(일반적으로 소변 단백질-크레아티닌 비율[UPCR] 1.5g/g 이상)이 있는 성인 원발성 IgA 신병증 환자의 단백뇨 감소 용도로 허가됐다.
이번 완전 승인은 필스파리가 2년 동안 신장 기능 저하를 이르베사르탄(irbesartan) 대비 유의하게 지연시킨 것으로 나타난 PROTECT 연구의 긍정적인 장기 확증 결과를 근거로 이뤄졌다.
필스파리는 IgA 신병증 진행에 중요한 두 가지 경로인 엔도텔린-1 및 안지오텐신 II를 차단함으로써 신장에서 사구체 손상을 직접 표적으로 하는 유일한 1일 1회 경구용 비-면역억제 의약품이다.
FDA가 승인한 라벨에 포함된 2년 간의 효능 데이터는 수정 치료의향 분석(ITT) 결과로, 치료 중단 여부에 관계없이 모든 환자의 데이터를 포함했다.
무작위 배정된 환자 404명을 대상으로 한 최종 분석 결과, 필스파리는 베이스라인부터 110주 차까지 신장 기능 저하 속도를 이르베사르탄 대비 유의하게 감소시켰다.
베이스라인부터 110주 차까지 평균 eGFR(추정 사구체 여과율) 기울기는 필스파리가 –3.0 mL/min/1.73m2/년, 이르베사르탄이 –4.2 mL/min/1.73m2/년으로, 1.2 mL/ min/1.73m2/년의 통계적으로 유의한 치료 효과가 나타났다.
치료 36주 차에 관찰된 단백뇨에 대한 필스파리의 긍정적인 치료 효과는 2년의 측정 기간 동안 지속된 것으로 확인됐다.
PROTECT 연구의 추가 결과에 따르면 시간이 지남에 따라 절대 eGFR에 대한 필스파리의 혜택이 누적됐고 110주 차까지 필스파리와 이르베사르탄의 베이스라인 대비 평균 eGFR 변화량이 3.8 mL/min/1.73m2의 차이를 보인 것으로 입증됐다.
PROTECT 연구에서 필스파리는 내약성이 양호했고 지금까지 수행된 모든 임상시험들과 일관된 명확하게 정의된 안전성 프로파일을 보였다.
트래비어는 FDA와 협의 이후 필스파리에 관한 간 모니터링 REMS(위해관리제도)의 변경을 위한 추가 허가 신청서를 제출할 계획이다.
트래비어 테라퓨틱스의 에릭 듀베 사장 겸 최고경영자는 “IgA 신병증을 앓는 사람의 대다수는 질병 진행 위험이 있고 신장 기능을 보존하는데 도움이 될 수 있는 안전하고 효과적이며 편리한 치료 옵션을 계속 찾고 있다"면서 "이번 완전 승인은 의사들이 필스파리를 신장 기능 보존에 우수하고 현재 표준 치료를 대체할 수 있는 1일 1회 경구용 비-면역억제제 치료제로서 보다 광범위하고 자신 있게 처방할 수 있도록 한다”고 의미를 부여했다.
이어 “최근 KDIGO(국제신장병가이드라인기구) 가이드라인 초안은 필스파리를 기본적인 신장 표적 치료제로 권고하면서 모든 IgA 신병증 환자의 목표 단백뇨 수치를 0.5g/일 또는 0.3g/일 이하로 낮췄다"며 "필스파리는 치료 환경의 변화에 따라 IgA 신병증의 기본 치료제로 자리매김할 수 있는 좋은 위치에 있다”고 강조했다.
