[의약뉴스] 존슨앤드존슨이 미국 식품의약국(FDA)에 광범위한 중증 근무력증 환자를 위한 치료제 신약의 승인을 신청했다.
존슨앤드존슨은 전신 중증 근무력증(gMG) 환자의 치료를 위한 FcRn 차단제 니포칼리맙(nipocalimab)을 전 세계에서 처음으로 승인받기 위해 미국 FDA에 생물의약품 허가 신청서를 제출했다고 29일(현지시간) 발표했다.
이 허가 신청서는 임상 3상 시험 Vivacity-MG3의 데이터를 포함한다. 임상시험에서 니포칼리맙과 표준 치료(SOC)를 병용 투여 받은 광범위한 항체 양성 환자군은 치료 결과가 위약 및 표준 치료 투여군보다 우수한 것으로 나타났다.
임상시험 1차 평가변수는 24주 동안 베이스라인 대비 MG-ADL(중증 근무력증 일상생활 활동 평가지표) 점수의 개선을 측정했다.
니포칼리맙은 6개월 동안 표준 치료와 함께 지속적으로 투여했을 때 위약+표준 치료 대비 MG-ADL 개선으로 측정된 지속적인 질병 조절 효과를 입증한 최초이자 유일한 FcRn 차단제다. 이는 FcRn 차단제 계열 내에서 가장 지속적인 질병 조절 효과를 나타낸 것이다.
임상시험에는 항 AChR(아세틸콜린 수용체), 항 MuSK(근육 특이 티로신 키나아제), 항 LRP4(저밀도 지질단백질 수용체 관련 단백질 4) 항체 양성 환자가 참가했는데 이러한 환자들은 전신 중증 근무력증 환자의 약 95%를 차지한다.
Vivacity-MG3은 이러한 질병 아형에 걸쳐 지속적인 질병 조절 효과를 확인한 최초이자 유일한 연구다. 니포칼리맙의 안전성 및 내약성은 다른 연구와 일관됐다.
존슨앤드존슨은 올해 열린 미국신경학회 연례 학술대회에서 니포칼리맙의 분자적 특성이 초점을 맞춘 데이터를 공개했다.
존슨앤드존슨에 의하면 니포칼리맙은 FcRn의 면역글로불린 G(IgG) 결합 부위에 대한 높은 결합 친화성 및 특이성 같은 특성 덕분에 다른 FcRn 차단제 치료제와 차별화될 잠재력이 있다. 이러한 특성과 연구에서 선택된 투여 요법을 통해 중증 전신 근무력증과 다른 자가항체 관련 질환에서 IgG 자가 항체를 포함한 IgG 수치를 낮추는 것으로 추정된다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디신 신경과학 글로벌 치료 부문 책임자 빌 마틴 박사는 “우리는 니포칼리맙이 평생 지속되는 만성 질환인 전신 중증 근무력증 환자에게 지속적인 질병 조절 효과를 제공할 수 있다는 점에 고무돼 있다”고 밝혔다.
이어 “니포칼리맙 허가 신청은 신경과학과 면역학 분야에서 수십 년 동안 쌓아온 전문성을 바탕으로 자가항체 관련 질환을 치료하는 혁신적인 솔루션을 개발하기 위해 연구의 지평을 넓혀가고 있는 존슨앤드존슨에게 중요한 진전이다”고 강조하면서 “FDA가 허가 신청을 뒷받침하는 데이터를 심사하는 동안 협력할 것이다”고 덧붙였다.
존슨앤드존슨은 2020년에 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)를 약 65억 달러에 인수하면서 항 FcRn 항체 계열 내 최고의 의약품이 될 잠재력이 있는 니포칼리맙을 손에 넣었다.
미국 FDA는 니포칼리맙을 전신 중증 근무력증 외에도 태아신생아 용혈성질환(HDFN), 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 태아신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT) 치료제로서 패스트트랙 대상으로 지정한 상태다.
