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최종편집 2025-07-18 00:01 (금)
스프링웍스 신경섬유종증 1형 치료제 美ㆍEU 심사 개시
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스프링웍스 신경섬유종증 1형 치료제 美ㆍEU 심사 개시
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.08.29 18:08
  • 댓글 0
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FDA 우선 심사 지정...내년 2월에 승인 여부 결정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)의 희귀 유전질환 치료제 심사를 개시했다.

스프링웍스는 미국 FDA가 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종(NF1-PN) 성인 및 소아 환자의 치료를 위한 MEK 억제제 미르다메티닙(mirdametinib)의 신약 허가 신청을 접수했다고 28일(현지시간) 발표했다.

▲ 스프링웍스의 미르다메티닙은 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자를 위한 최초의 치료제가 될 수 있다.
▲ 스프링웍스의 미르다메티닙은 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자를 위한 최초의 치료제가 될 수 있다.

미르다메티닙의 신약 허가 신청은 우선 심사 대상으로 지정돼 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 허가 기일이 내년 2월 28일로 정해졌다.

FDA는 현재로서는 이 허가 신청에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 전했다.

FDA는 승인될 경우 기존 사용 가능한 치료 옵션보다 현저한 개선을 제공할 수 있거나 현재 적절한 치료법이 없는 상황에서 치료 옵션을 제시할 수 있는 의약품의 허가 신청에 대해 우선 심사 지정을 부여한다.

스프링웍스는 유럽의약품청 또한 성인 및 소아 NF1-PN 환자의 치료제로서 미르다메티밉의 시판 허가 신청을 접수하고 심사를 개시했다고 밝혔다.

미르다메티닙은 경구용 CNS(중추신경계) 침투, 알로스테릭 저분자 MEK 억제제이며 승인될 경우 성인 NF1-PN 환자를 위한 최초의 치료제이자 소아 NF1-PN 환자를 위한 동종 계열 내 최고의 치료제가 될 가능성이 있다.

앞서 FDA와 유럽 집행위원회는 미르다메티닙을 신경섬유종증 1형 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

FDA는 미르다메티닙을 2세 이상에서 진행 중이거나 상당한 이환율을 유발하는 NF1-PN의 치료제로서 패스트트랙 지정, 신경섬유종증 1형 치료제로서 희귀 소아질환 지정을 부여하기도 했다.

미국과 유럽에서 미르다메티닙 허가 신청은 상당한 이환율을 유발하는 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종이 있는 2세 이상의 환자를 대상으로 미르다메티닙을 평가한 임상 2b상 시험 ReNeu의 데이터를 포함한다.

미르다메티닙 치료는 독립적중앙검토를 통해 확인된 강력한 객관적 반응률과 깊고 지속적인 반응, 통증 및 건강 관련 삶의 질 개선 효과를 나타냈고 성인 및 소아 코호트 모두에서 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다.

현재 임상시험의 치료 기간이 완료됐고 장기 추적 관찰 부분이 진행 중이다. 임상시험 결과는 2024 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.

스프링웍스의 사키브 이슬람 최고경영자는 “이러한 중요한 이정표는 미국과 유럽에서 성인 및 소아 NF1-PN 환자에게 혁신적인 의약품을 제공한다는 목표에 더 가까이 다가설 수 있도록 한다”고 의미를 부여했다.

이어 “NF1-PN 환자는 새로운 발전을 필요로 하고 있다. 당사는 심사 과정에서 FDA 및 EMA와 협력할 것이며 파괴적인 질병으로 고통 받는 환자들에게 자사의 두 번째 의약품을 제공할 준비를 하고 있다”고 전했다.


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