[의약뉴스] 글로벌 제약회사 재즈 파마슈티컬스가 대마 주요 성분인 칸나비디올(Cannabidiol) 의약품 에피디올렉스의 일본 임상 3상 시험에서 실패했다.
재즈 파마슈티컬스는 지난 22일(현지시간) 소아에서 레녹스-가스토 증후군(LGS), 드라베 증후군(DS), 복합 결절성 경화증(TSC)과 관련된 발작에 대한 보조요법으로 칸나비디올 내복액의 안전성과 효능을 평가하는 임상 3상 공개, 단일군 시험의 톱라인 결과를 발표했다.
임상시험 결과 치료 기간 동안(최대 16주) 베이스라인 대비 적응증 관련 발작 빈도의 사전 지정된 비율 변화를 측정하는 1차 유효성 평가변수가 충족되지 않은 것으로 나타났다.
다만 1차 평가변수와 여러 2차 평가변수들에서 수치상의 개선이 관찰됐다고 한다. 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 이 임상시험은 유효성 및 안전성 데이터 수집을 위해 계속 진행되고 있다.
재즈 파마슈티컬스의 칸나비디올 내복액은 고도 정제된 칸나비디올을 함유한 처방용 식물 유래 대마 기반 의약품이다.
미국에서는 1세 이상에서 레녹스-가스토 증후군, 드라베 증후군, 복합 결절성 경화증과 관련된 발작 치료제로 승인됐고 에피디올렉스(Epidiolex)라는 제품명으로 발매됐다.
유럽연합에서는 2세 이상에서 레녹스-가스토 증후군, 드라베 증후군과 관련된 발작 치료를 위해 클로바잠(clobazam)과 병용하는 보조요법, 2세 이상에서 복합 결절성 경화증과 관련된 발작 치료를 위한 보조요법으로 허가됐고 Epidyolex라는 제품명으로 발매됐다.
재즈 파마슈티컬스는 일본 임상 3상 시험에서 1차 평가변수 충족에 실패했음에도 불구하고 일본 내 승인 신청을 계속 추진하기로 했다.
재즈 파마슈티컬스 연구개발 부문 글로벌 총괄 롭 이아논 부사장은 “우리는 900명 이상의 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 5건에서 확립된 에피디올렉스의 전반적인 임상 프로파일에 확신을 갖고 있다. 이번 임상시험 결과를 포함해 에피디올렉스의 글로벌 데이터가 일본에서 프로그램의 발전을 뒷받침한다고 믿는다”고 강조했다.
이어 “일본 환자에 대한 데이터를 계속 수집하고 있으며 신약 승인 신청(JNDA)과 관련해 일본 규제당국과 협력할 계획이다. 일본에서 희귀 뇌전증을 앓는 환자들의 미충족 수요가 크다는 점을 알고 있다. 임상시험에 참가한 연구자, 환자, 보호자들께 감사드린다”고 덧붙였다.
