[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 존슨앤드존슨의 방광암 표적치료제 발베사(성분명 얼다피티닙)의 판매를 허가했다.
존슨앤드존슨의 자회사 얀센-실락 인터내셔널은 유럽 집행위원회가 발베사를 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함해 최소 한 가지 이상 치료를 받은 FGFR3 유전자 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료를 위한 1일 1회 경구용 단독요법으로 승인했다고 23일(현지시간) 발표했다.
요로상피암은 방광암의 가장 흔한 유형이며, 전이성 요로상피암 환자의 최대 20%는 섬유아세포성장인자수용체(FGFR) 변이를 갖고 있다.
발베사는 유럽경제지역에서 FGFR3 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피암 성인 환자를 대상으로 승인된 최초의 범-FGFR 티로신 키나제 억제제다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 올해 1월에 발베사를 최소 한 가지 이상의 전신 치료 중 또는 이후 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로 승인해 허가 사항을 변경한 바 있다.
발베사는 미국에서 2019년에 FGFR3 또는 FGFR2 변이가 있고 백금 포함 화학요법을 받은 전이성 요로상피암 환자의 치료제로 가속 승인됐었다.
이번 승인은 이전에 항 PD-(L)1 제제를 포함해 한 가지 또는 두 가지 치료 중 또는 이후 질병이 진행된 특정 FGFR 변이를 가진 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 발베사와 화학요법의 효능과 안전성을 비교한 임상 3상 시험 THOR 코호트 1의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
THOR 연구의 독립적인 데이터안전성모니터링위원회는 지난해 6월에 중간 유효성 분석 이후 임상시험을 중단하고 화학요법군으로 무작위 배정된 모든 환자에게 교차 치료로 발베사를 투여받을 수 있는 기회를 제공할 것을 권고했다.
임상시험에서 발베사는 화학요법 대비 사망 위험을 36% 감소시킨 것으로 나타났다. 전체 생존기간(OS) 중앙값은 발베사 투여군이 12.1개월, 화학요법군이 7.8개월이었다.
또한 발베사는 화학요법 대비 무진행 생존기간(PFS) 중앙값을 개선했다(각각 5.6개월, 2.7개월, 위험비 0.58).
전체 반응률(ORR)은 발베사 투여군이 35.3%, 화학요법군이 8.5%로 집계됐다.
중대한 치료 관련 이상반응은 발베사 투여군의 13.3%, 화학요법군의 24.1%에서 관찰됐다.
3등급 이상 이상반응은 발베사 투여군의 45.9%, 화학요법군의 46.4%에서 발생했다.
치료 중단으로 이어진 치료 관련 이상반응은 발베사 투여군의 8.1%, 화학요법군의 13.4%에서 보고됐고, 사망으로 이어진 이상반응은 발베사 투여군의 1명, 화학요법군의 6명에서 보고됐다.
프랑스 파리사클레대학교 및 구스타브루시연구소의 요한 로리오트 박사는 “방광암은 유럽에서 가장 흔한 암 중 하나이며 절제 불가능 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 혁신적인 치료 옵션의 필요성이 여전히 크다”면서 “얼다피티닙은 지금까지 치료 옵션이 제한적이었던 FGFR3 변이 환자의 전체 생존기간 및 무진행 생존기간을 유의하게 개선시킨 것으로 나타난 새로운 표적 치료제”라고 설명했다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디신 EMEA(유럽, 중동, 아프리카) 종양 치료 부문 책임자 헤나르 헤비아 박사는 “이 중요한 이정표는 요로상피암 환자의 고유한 유전적 및 질병 특성을 해결하는데 있어 표적 치료의 중요한 역할을 강조하며 종양학 분야에서 첨단 정밀 치료법을 발전시키기 위한 우리의 헌신을 강화한다”고 밝혔다.
이어 “얼다피티닙이 정밀 치료제로 승인된 것은 모든 전이성 요로상피암 환자에 대한 FGFR 검사의 중요성과 함께 각 환자의 결과를 최적화하기 위한 다학제 팀 접근법의 필요성을 더욱 강조한다”고 덧붙였다.
