[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 리퀴디아 코퍼레이션(Liquidia Corporation)의 흡입형 폐고혈압 치료제를 또 다시 잠정 승인하기로 결정했다.
리퀴디아는 미국 FDA가 유트레피아(Yutrepia, 성분명 트레프로스티닐) 흡입 분말을 성인 폐동맥고혈압(PAH) 및 간질성폐질환 관련 폐고혈압(PH-ILD) 치료제로 잠정 승인했다고 19일(현지시간) 발표했다.
리퀴디아에 의하면 유트레피아는 손바닥 크기의 편리한 기기를 통해 적은 노력으로 흡입할 수 있는 트레프로스티닐 건조 분말 제형이다.
잠정 승인은 유트레피아가 미국 내 승인에 필요한 품질, 안전성, 효능에 대한 모든 규제 기준을 충족했지만 최종 승인 이전에 경쟁 제품의 규제 독점권이 만료될 때까지 기다려야 한다는 것을 의미한다.
현재 미국에서는 동일 성분의 흡입형 폐고혈압 치료제 타이바소 DPI(Tyvaso DPI)가 판매되고 있으며 2025년 5월 23일에 특허권이 만료될 예정이다.
앞서 리퀴디아는 2021년에 미국 FDA로부터 유트레피아를 폐동맥고혈압 치료제로 잠정 승인받은 바 있으나, 타이바소의 제조사인 유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)와의 특허 분쟁 때문에 판매할 수 없었다.
리퀴디아의 로저 제프스 최고경영자는 “FDA가 지난 7월 자사의 NDA 보완이 적절하다는데 동의하면서 PAH과 PH-ILD에 대한 유트레피아의 최종 승인을 위한 명확한 경로를 제시한 점을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
그러나 “다만 2022년 5월에 이뤄진 타이바소 DPI 승인을 통해 승인된 적응증에서 모든 트레프로스티닐 건조분말 제형의 장기 사용을 포함하는 3년 동안의 독점권을 유나이티드 테라퓨틱스에 부여하기로 한 FDA 결정에 실망했고 이에 동의하지 않는다"면서 "우리는 FDA의 광범위한 규제 독점권 부여에 이의를 제기하고 환자들이 최대한 지체 없이 유트레피아를 이용할 수 있도록 방어하기 위해 신속하게 조치를 취할 방침”이라고 전했다.
유트레피아의 잠정 승인은 트레프로스티닐 치료 경험이 없거나 분무형 트레프로스티닐에서 유트레피아로 전환한 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 INSPIRE의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
유트레피아는 환자의 이전 트레프로스티닐 노출 여부와 관계없이 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났다.
INSPIRE 연구 결과는 2022년에 폐 순환 저널에 게재됐고 2021년에 혈관 약리학 저널에 게재됐다.
이번 FDA 승인은 유트레피아의 제조, 시험, 공급망과 관련된 정보가 GMP(의약품제조품질관리기준)에 따라 품질 및 안전성에 대한 규제 기준을 충족한다는 점을 확인한다.
리퀴디아는 PAH 및 PH-ILD 환자의 미충족 수요를 해결하기 위해 최선을 다하고 있으며 가능한 한 빨리 유트레피아의 최종 승인을 받기 위해 노력할 것이라고 덧붙였다.
