[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일본 오노약품공업의 건활막 거대세포종(TGCT) 치료제에 대한 허가 심사를 시작했다.
지난 16일 오노약품은 자회사인 디사이페라 파마슈티컬스(Deciphera Pharmaceuticals)가 개발한 집락자극인자 1 수용체(CSF1R) 억제제 빔셀티닙(vimseltinib)의 신약허가신청(NDA)이 미국 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았다고 밝혔다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 2월 17일까지 빔셀티닙의 허가 여부를 결정하기로 했다.
건활막 거대세포종은 집락자극인자 1(CSF1) 유전자 전위로 인한 CSF1 과발현 때문에 관절 내부 또는 주변에 발생하는 희귀 비 악성 종양이다.
빔셀티닙은 집락자극인자 1 수용체를 선택적으로 강력하게 억제하도록 설계된 경구용 스위치 제어 타이로신 키나아제 억제제다.
오노약품은 올해 6월에 디사이페라를 총 24억 달러에 인수 완료하면서 빔셀티닙을 신약 파이프라인에 추가했다.
앞서 지난달에 유럽의약품청(EMA)도 빔셀티닙의 판매 허가 신청을 접수했고 중앙 심사 절차에 착수했다.
이번 허가 신청은 수술이 적합하지 않고 항 CSF1/CSF1R 치료 경험이 없는(이매티닙 또는 닐로티닙을 사용한 치료는 허용) 건활막 거대세포종 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 MOTION의 데이터를 기반으로 한다.
빔셀티닙은 치료의향군에서 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)에 따라 눈가림된 독립방사선검토(BIRR)로 평가된 25주 차 객관적 반응률(ORR)이 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준인 것으로 나타났다(빔셀티닙 투여군 40%, 위약군 0%).
또한 빔셀티닙은 모든 주요 2차 평가변수에서 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증했다. 2차 평가변수에는 종양용적점수를 사용해 평가된 ORR, 능동운동범위, 신체 기능, 경직, 삶의 질, 통증이 포함된다.
빔셀티닙의 안전성 프로파일은 관리 가능했고 MOTION의 안전성 데이터는 이전에 공개된 임상 1/2상 시험의 데이터와 일관된 것으로 보고됐다. MOTION 연구 결과는 2024 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐고 랜싯(Lancet)에 게재됐다.
디사이페라의 스티브 호어터 최고경영자는 “MOTION 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 최근 유럽의약품청의 빔셀티닙 허가 신청 심사가 시작된 데 이어 미국에서도 규제 심사가 시작돼 기쁘게 생각한다. FDA와 협력해 TGCT 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
