[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료제 신약 닉팀보(Niktimvo, axatilimab-csfr)를 승인했다.
미국 제약회사 인사이트와 신댁스 파마슈티컬스는 미국 FDA가 항 CSF-1R(집락자극인자-1 수용체) 항체 닉팀보를 이전에 최소 두 가지 전신 치료에 실패한 체중 40kg 이상인 소아 및 성인 만성 이식편대숙주병 환자의 치료제로 승인했다고 14일(현지시간) 발표했다.
동종 조혈모세포이식 이후 발생할 수 있는 만성 이식편대숙주병은 이식된 세포가 면역반응을 일으켜 이식받은 사람의 장기를 공격하는 심각한 질환이다.
동종 조혈모세포이식 후 이환율 및 사망률 증가의 주요 원인이며 이식 수혜자의 약 42%에서 발병하는 것으로 추정된다.
만성 이식편대숙주병 환자 중 약 50%는 최소 세 가지 이상의 치료를 필요로 하며 이는 효과적인 치료 옵션이 추가로 필요하다는 점을 시사한다.
이번 FDA 승인은 이전에 두 가지 전신 치료를 받은 불응성 소아 및 성인 만성 이식편대숙주병 환자 241명을 대상으로 닉팀보의 안전성과 효능을 평가한 글로벌 AGAVE-201 연구의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험 결과 닉팀보를 투여받은 모든 코호트에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 연구된 모든 장기와 환자 하위그룹에 걸쳐 지속적인 반응이 관찰됐다.
닉팀보를 승인된 용량인 0.3mg/kg으로 2주마다 투여받은 환자 중 75%는 치료 첫 6개월 이내에 반응에 도달했고(ORR, 전체 반응률), 반응까지의 시간 중앙값은 1.5개월이었다. 환자의 60%는 치료 12개월 시점에 반응이 유지된 것으로 파악됐다.
또한 주요 탐색적 평가변수가 충족돼 환자의 과반수(56%)가 mLSS(수정된 리 증상 척도) 점수에서 7점 이상의 개선을 달성했다. 하부 위장관, 상부 위장관, 식도, 관절/근막, 입, 폐, 간, 눈, 피부를 포함해 만성 GVHD의 영향을 받은 모든 장기에서 장기별 완전 반응 및 부분 반응이 확인됐다.
닉팀보를 투여받은 환자의 44%에서는 심각한 이상반응이 발생했다. 환자의 2% 이상에서 관찰된 심각한 이상반응은 감염, 바이러스 감염, 호흡 부전이었다. 환자의 10%는 이상반응으로 인해 투여를 영구 중단했고 8%는 이상반응으로 인해 용량을 감량했다. 환자의 44%는 이상반응으로 인해 투여를 일시 중단했다.
인사이트의 에르베 호페노트 최고경영자는 “닉팀보의 승인으로 이전 치료 후 질병이 진행된 만성 GVHD 환자들이 질병과 관련된 심각하고 파괴적인 합병증을 해결하는데 도움이 되는 새로운 작용 기전의 새 치료 옵션을 갖게 됐다. 닉팀보는 인사이트가 만성 GVHD 치료제로 승인받은 두 번째 치료제이며, 이 질병을 앓는 환자와 의료계를 위해 신약 개발을 진전시키려는 당사의 지속적인 노력을 보여준다”고 밝혔다.
신댁스의 마이클 메츠거 최고경영자는 “닉팀보의 승인은 이전에 최소 두 가지 치료에 실패한 만성 GVHD 환자에게 중요한 치료 발전을 의미한다. 새로운 치료 옵션이 필요한 환자에게 계열 내 최초의 항 CSF-1R 항체를 제공하는 동시에 만성 GVHD과 다른 적응증에 대한 다른 표준 치료제와의 병용요법으로서 악사틸리맙의 잠재력을 계속 연구할 수 있길 기대한다”고 강조했다.
인사이트와 신댁스는 미국에서 닉팀보를 공동으로 상업화하기로 했다. 미국 외 국가에서는 인사이트가 닉팀보에 대한 독점 상업화 권리를 보유하고 있다.
인사이트와 신댁스는 환자 투여를 용이하게 하고 제품 폐기물을 줄이기 위해 50mg 바이알에 이어 더 작은 크기의 두 가지 바이알 출시를 승인받을 계획이다. 새로운 바이알에 대한 FDA 승인 이후 늦어도 2025년 1분기 초에는 닉팀보를 출시할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
