[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 내분비질환인 부갑상선 기능저하증에 대한 치료제를 허가했다.
덴마크 생명공학회사 아센디스 파마(Ascendis Pharma)는 미국 FDA가 성인에서 부갑상선 기능저하증의 치료제 요비패스(Yorvipath, palopegteriparatide)를 승인했다고 12일(현지시간) 발표했다.
요비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH[1-34]) 전구약물로, 24시간 동안 방출된 부갑상선 호르몬에 지속적으로 노출돼 부갑상선 호르몬이 생리적 수준으로 회복되도록 설계됐다.
아센디스는 웹사이트에서 이러한 호르몬 대체요법제를 통해 부갑상선 기능저하증의 단기 증상 및 장기 합병증을 해결할 수 있다고 설명했다.
부갑상선 기능저하증은 부갑상선 호르몬 부족으로 인해 발생하는 희귀 내분비 질환으로 여러 장기에 영향을 미친다. 미국에서는 약 7만~9만 명의 환자가 있는 것으로 추산된다.
요비패스는 지난해 11월에 유럽에서 먼저 만성 부갑상선 기능저하증 성인 환자의 치료제로 판매 허가된 바 있으며 트랜스콘 PTH(TransCon PTH)라는 명칭으로 개발됐다.
이번 승인에 앞서 FDA는 지난해 제조 문제를 이유로 트랜스콘 PTH의 승인을 보류한 적이 있다. 올해 5월에는 허가 신청서의 중요한 수정 때문에 심사기간을 3개월 연장하기도 했다.
FDA는 글로벌 임상 2상 PaTH Forward 연구 및 임상 3상 PaTHway 연구의 데이터를 포함해 신약 허가 신청서와 함께 제출된 트랜스콘 PTH의 임상 패키지를 검토한 이후 승인을 결정했다.
임상시험에서 요비패스는 혈청 및 소변 칼슘 수치를 정상화하고 기존의 표준 치료(칼슘 보충제, 활성 비타민 D 치료)를 받지 않을 수 있도록 한 것으로 나타났다.
아센디스는 미국 시장을 위한 상업 제품의 제조를 완료하고 있으며 2025년 1분기에 초기 공급이 가능할 것으로 예상하고 있다. 또한 기존 제조 제품의 상업화를 위해 FDA에 승인을 요청할 것이며 승인될 경우 미국에서 올해 4분기에 출시가 이뤄질 것으로 보고 있다.
제품 출시 시점에 아센디스는 미국 아센디스 시그니처 엑세스 프로그램을 통해 요비패스와 관련된 환자 서비스를 제공할 것이며 여기에는 치료 여정 탐색 및 적격 환자를 위한 재정 지원 프로그램이 포함된다.
아센디스 파마의 얀 미켈센 최고경영자는 “당사의 두 번째 트랜스콘 제품인 요비패스에 대한 FDA 승인은 환자를 돕기 위해 과학을 따르려는 자사의 가치와 헌신, 미국 내 부갑상선 기능저하증 커뮤니티의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 지난 수년간 수행한 변함없는 노력을 반영한 것이다”고 강조했다.
미국 부갑상선 기능저하증 환자단체의 패티 키팅 대표이사는 “FDA의 요비패스 승인은 우리 커뮤니티에 매우 중요한 이정표”라며 “이 새로운 치료 옵션이 기존 치료의 한계와 위험을 극복하는데 도움이 되길 기대한다”고 말했다.
