[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 시티우스 파마슈티컬스(Citius Pharmaceuticals)의 피부T세포림프종(CTCL) 치료제를 승인했다.
시티우스는 미국 FDA가 이전에 최소 한 가지 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 피부T세포림프종 환자의 치료를 위한 새로운 면역치료제인 림피어(Lymphir, 데닐류킨 디프티톡스-cxdl)를 승인했다고 8일(현지시간) 발표했다.
피부T세포림프종은 주로 피부에 영향을 미치는 희귀 쇠약성 만성 비호지킨 림프종이다.
림피어는 악성 T세포와 조절 T 림프구에서 발견되는 인터루킨-2(IL-2) 수용체를 표적으로 삼는 유일한 피부T세포림프종 치료제다.
앞서 지난해 7월에 FDA는 시티우스에게 시판 신청서 심사 도중 합의된 향상된 제품 시험 및 추가적인 통제 사항을 통합할 것을 요구하면서 림피어 승인을 보류한 적이 있다.
당시 안전성 및 유효성 임상 데이터 패키지 또는 처방 정보와 관련된 우려사항은 제기되지 않았었다.
시티우스는 이번 승인이 림피어에 대한 첫 번째 적응증 승인이자 시티우스가 FDA로부터 승인 받은 첫 번째 제품 승인이라고 밝혔다.
림피어 승인은 이전에 최소 한 가지 전신 치료를 받은 적이 있는 피부T세포림프종 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 Study 302의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
실제 연구 환자는 이전에 평균 4회(최소 1회, 최대 18회)의 항암 치료를 받았고, 1차 유효성 집단에는 림피어로 치료받은 1기~3기 피부T세포림프종 환자 69명이 포함됐다.
임상시험 결과 독립적 검토위원회(IRC)에 의해 평가된 객관적 반응률(ORR)이 36.2%로 나타났고 8.2%는 완전관해(CR)에 도달했다.
반응이 나타나기까지의 시간 중앙값은 1.41개월로 빠른 편이었고 대부분의 반응자(~70%)는 1~2주기 치료 후 결과를 보였다. 환자의 52%는 반응이 6개월 이상 지속됐다.
피부 평가 대상자의 84.4%(54/64)는 피부 종양 부담이 감소했고 12.5%(8/64)는 피부질환이 완전히 사라졌다.
가려움증(소양증)은 탐색적 평가변수로 평가됐으며 환자의 31.7%는 임상적으로 유의한 소양증 개선을 경험했다. 림피어를 투여 받은 환자에서 누적 독성은 관찰되지 않았다.
림피어의 안전성 프로파일은 데닐류킨 디프티톡스의 알려진 안전성 프로파일과 일관된 것으로 보고됐다. 데닐류킨 디프티톡스 9μg 용량을 투여 받은 피부T세포림프종 환자 119명을 대상으로 한 연구 3건에서 가장 빈번하게 보고된 이상반응은 트랜스아미나아제 증가, 알부민 감소, 오심, 부종, 헤모글로빈 감소, 피로, 근골격 통증, 발진, 오한, 변비, 발열, 모세혈관누출증후군(CLS)이었다.
림피어의 미국 처방 정보에는 생명을 위협하거나 치명적인 반응을 포함한 모세혈관누출증후군이 발생할 수 있다는 내용의 박스 경고문이 포함된다. 치료 도중 모세혈관누출증후군 징후 및 증상이 있는지 모니터링해야 한다. 모세혈관누출증후군이 있는 경우 해결될 때까지 치료를 보류하거나 영구적으로 중단해야 할 수 있다.
이외에도 이번 승인에는 림피어로 치료받은 피부T세포림프종 환자의 시각장애 위험을 평가해야 한다는 FDA의 시판 후 요구사항이 포함된다. 시티우스는 환자의 안전을 위해 최선을 다하고 있으며 모든 새로운 안전성 데이터를 지속적으로 모니터링할 방침이라고 전했다.
시티우스 파마슈티컬스의 레너드 마주르 최고경영자는 “림피어는 쇠약성 피부 병변과 중증 가려움증이 특징인 희귀 만성 암인 피부T세포림프종으로 고통 받는 환자에게 새로운 희망을 선사한다. 이번 승인은 피부T세포림프종 환자에게 중요한 이정표다”고 말했다.
이어 “누적 독성 없이 피부질환을 빠르게 감소시키고 가려움증 증상을 조절할 수 있는 림피어의 도입으로 피부T세포림프종 치료 환경을 확대하고 현재 3억~4억 달러 규모로 추정되는 전체 시장을 성장시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.
그러면서 “시티우스는 모든 재발성/불응성 피부T세포림프종 환자가 이 중요한 새 치료제를 적시에 이용할 수 있도록 의료제공자와 긴밀하게 협력하고 있다. 당사는 앞으로 5개월 이내에 미국 시장에 림피어를 출시할 준비를 하고 있다”고 덧붙였다.
