[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약회사 노바티스의 파브할타(성분명 입타코판)를 IgA 신병증 치료제로 추가 승인했다.
노바티스는 미국 FDA가 일반적으로 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) 1.5g/g 이상인 빠른 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 계열 내 최초의 보체 억제제 파브할타를 가속 승인했다고 8일(현지시간) 발표했다.
파브할타는 면역체계의 대체 보체 경로를 표적으로 삼는다.
신장에서 보체계의 과도한 활성화는 IgA 신병증 발병에 영향을 미치는 것으로 추측된다.
이번 적응증 승인은 단백뇨 감소를 평가한 임상 3상 시험 APPLAUSE-IgAN의 중간 분석을 바탕으로 가속 승인 제도를 통해 이뤄졌다.
파브할타는 치료 9개월 시점에 단백뇨를 베이스라인 대비 44% 감소시켰고 이에 비해 위약군은 9% 감소한 것으로 관찰돼 파브할타가 위약 대비 단백뇨를 38%가량 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
파브할타가 IgA 신병증 환자의 신장 기능 저하를 지연시킬 수 있는지는 아직 밝혀지지 않았다.
파브할타의 지속적인 승인 여부는 24주 동안 추정 사구체여과율(eGFR) 감소로 측정되는 질병 진행 지연 효과를 계속 평가 중인 APPLAUSE-IgAN 연구에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 결정될 수 있다.
추정 사구체여과율 데이터는 2025년 연구 완료 시점에 나올 것으로 예상되고 있으며 FDA 완전 승인을 뒷받침할 수 있다.
파브할타는 이전에 보고된 데이터와 일관된 양호한 안전성 프로파일을 보였다. 가장 빈번하게 보고된 이상반응은 상기도감염, 지질장애, 복통이었다.
파브할타는 피낭성 세균에 의한 중대한 감염을 유발할 수 있으며 특정 백신 접종을 요구하는 위해관리프로그램을 통해서만 사용 가능하다.
노바티스 미국법인 사장 빅터 불토는 “파브할타가 IgA 신병증에 대한 계열 내 최초의 의약품으로 승인된 것은 치료 옵션이 시급한 환자에게 새로운 치료제를 제공함으로써 희귀 신장병 치료를 발전시키는 자사의 여정에서 중요한 이정표”라며 “당사는 희귀 신장병을 앓는 사람들을 위해 깊이 헌신하고 있고 광범위한 포트폴리오를 더욱 발전시키면서 커뮤니티와 협력관계를 이어갈 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
파브할타는 미국에서 작년 12월에 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 경구 단독요법제로 승인된 바 있다.
이외에도 파브할타는 C3 사구체병증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 면역복합체 막증식 사구체신염, 루푸스 신장염 등 여러 희귀질환에 대한 치료제로 개발되고 있다.
노바티스는 파브할타 외에도 차별화된 작용 기전을 가진 IgA 신병증 치료제 2개를 개발 중이다.
이 중 경구용 엔도텔린 A 수용체 길항제 아트라센탄(atrasentan)은 지난 2분기에 FDA 허가 심사가 개시됐으며, 피하 투여하는 항-APRIL 단클론항체 지가키바트(zigakibart)는 임상 3상 개발이 진행 중이다.
