[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 뇌종양의 일종인 신경교종에 대한 치료제 신약을 승인했다.
프랑스 제약회사 세르비에는 지난 6일(현지시간) 미국 FDA가 12세 이상 소아 및 성인에서 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1) 또는 IDH2 변이를 동반하고 생검, 일부 절제 또는 완전 절제를 포함한 수술을 받은 2등급(Grade 2) 별아교세포종(성상세포종) 또는 희소돌기아교세포종(핍지교종) 환자의 치료제 보라니고(Voranigo, 보라시데닙)를 승인했다고 발표했다.
보라니고는 IDH1 및 IDH2 이중 억제제로서 미국에서 2등급 IDH 변이 신경교종에 허가된 최초이자 유일한 표적 치료제다.
신경교종은 정상적인 뇌 기능을 방해하고 다양한 증상을 유발할 수 있는 뇌암의 일종이며, IDH 돌연변이를 동반한 미만성 교종은 50세 미만의 성인에서 가장 흔하게 진단되는 악성 원발성 뇌종양이다.
IDH1과 IDH2 돌연변이는 다양한 암과 관련이 있으며 세포가 궁극적으로 되어야 하는 세포의 종류로 분화하는 것을 방해한다.
IDH 변이 신경교종에서 보라니고는 돌연변이 IDH1 및 IDH2 효소의 활성을 감소시켜 질병을 조절하는데 도움을 준다.
이번 승인은 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐고 2023 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 임상 3상 시험 INDIGO의 결과에 의해 뒷받침된다.
임상시험에서 보라니고는 무진행 생존기간과 다음 중재로 이어지는 시간(TTNI)을 위약 대비 유의하게 연장시킨 것으로 나타났다.
무진행 생존기간 중앙값은 보라니고 투여군이 27.7개월, 위약군이 11.1개월로, 보라니고가 질병 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 감소시켰다.
다음 중재로 이어지는 시간의 경우 보라니고 투여군은 중앙값에 도달하지 않았고 위약군은 17.8개월로 보고돼 보라니고가 다음 중재로 이어질 위험을 74% 감소시킨 것으로 나타났다.
INDIGO 연구에서 보라니고는 내약성이 양호했고 안전성 프로파일이 임상 1상 결과와 일관된 것으로 확인됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 피로, 코로나19, 근골격 통증, 설사, 발작이었다.
세르비에의 아르준 프라사드 최고상업책임자는 “보라니고의 승인은 암 치료에서 엄청난 도약이자 2등급 IDH 변이 신경교종 환자에게 결정적인 순간"이라며 "이 질병 분야에서 약 25년 만에 획기적인 진전을 이룬 보라니고는 환자에게 전례 없는 무진행 생존기간 개선 효과를 제공한다”고 설명했다.
이어 “도움이 필요한 환자에게 이 최초의 치료제를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각하며 앞으로도 암 환자에게 혁신적인 표적 치료제를 제공하기 위해 최선을 다할 방침”이라고 밝혔다.
세르비에의 데이비드 리 CEO는 “표적 치료법이 발전함에 따라 돌연변이를 식별하고 이러한 돌연변이가 암과 암 진행에 어떤 영향을 미치는지 이해하는 것이 환자가 적절한 시기에 적절한 치료를 받을 수 있도록 돕는데 핵심적"이라며 "우리는 IDH 돌연변이 억제 분야를 선도하고 있으며 신경교종과 다른 암에 대한 적용 가능성을 연구하기 위해 계속 노력하고 있다”고 말했다.
보라니고는 세르비에가 2021년에 아지오스 파마슈티컬스로부터 인수한 항암제 포트폴리오 중 하나다.
