[의약뉴스] 스위스 제약기업 로슈가 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 신경퇴행성 질환에 대한 새로운 유전자 의약품을 개발하기 위한 라이선스 계약을 맺었다.
상가모는 로슈 그룹 계열사 제넨텍과 특정 신경퇴행성 질환 치료를 위한 정맥 투여용 유전자 의약품 개발을 위한 라이선스 계약을 체결했다고 6일(현지시간) 발표했다.
이 계약을 통해 상가모는 제넨텍에게 알츠하이머병과 기타 타우병증에 핵심적으로 관여하는 타우 유전자와 공개되지 않은 두 번째 신경학 표적에 대한 독자적인 징크핑거 억제물질의 독점 라이선스를 제공한다.
또한 상가모는 타우와 두 번째 신경학 표적과 관련해 신경친화성 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드 STAC-BBB에 관한 독점 라이선스도 제공하기로 합의했다.
STAC-BBB는 비인간 영장류에서 강력한 혈액뇌장벽 투과력 및 뇌 전달 능력이 입증됐다.
상가모는 기술 이전 및 특정 전임상 활동을 완료하기로 했으며 제넨텍은 차후 모든 임상 개발, 규제 상호작용, 제조, 글로벌 상업화를 담당하기로 했다.
제넨텍은 상가모에게 단기 라이선스 수수료 및 마일스톤으로 5000만 달러를 지급할 예정이다.
상가모는 제넨텍으로부터 계약에 포함되는 잠재적인 여러 제품에 걸친 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 19억 달러와 해당 제품의 순매출에 따른 단계별 로열티를 받을 수 있게 된다.
로슈 사업개발부문 총괄 보리스 자이트라는 “우리는 신경학 연구 분야에서 축적된 경험, 전문성, 자원을 바탕으로 신경퇴행성 질환을 치료하는 유전자 치료제를 포함한 혁신적인 접근법을 모색하는데 있어 독보적인 입지를 구축했다”고 밝혔다.
이어 “획기적인 연구와 상가모 같은 기업과의 파트너십을 통해 조기 진단 및 치료에서 중요한 돌파구를 찾기 위해 노력하고 있다.
과학적 혁신을 향한 끊임없는 추구는 미충족 의료 수요가 큰 분야로의 진출과 뇌 및 신경계 질환 치료의 발전으로 이어지고 있다”고 말했다.
상가모의 샌디 맥레이 최고경영자는 “상가모는 현재 치료 옵션이 제한적인 파괴적인 신경퇴행성 질환을 해결하기 위해 수년 동안 유전체 의학 분야를 개척해왔다”며 “우리는 질병에 관여하는 핵심 유전자의 발현을 조절하는 징크핑거 기술의 힘을 믿고 있다”고 강조했다.
특히 “최근 발굴된 업계 선도적인 정맥 내 전달 AAV 캡시드 STAC-BBB는 중추신경계에 치료제를 전달하는데 있어 오랜 과제를 해결할 잠재력을 갖고 있다"면서 "제넨텍과 이 강력한 조합을 공유하면서 파괴적인 신경퇴행성 질환에 대한 잠재적인 치료 옵션을 개발할 수 있게 돼 기쁘게 생각하며, 이번 계약이 여러 파트너들과의 캡시드 협업의 첫 번째 사례가 되길 바란다”고 밝혔다.
상가모는 STAC-BBB 캡시드 전달 플랫폼, 후성유전학적 조절 역량, 파브리병 등에 대한 기타 자산에 관해 추가적인 잠재적 협업 파트너들과 사업 개발 논의를 계속하고 있다고 덧붙였다.
