[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 인도 제약회사 선파마(Sun Pharma)의 경구용 JAK(야누스키나아제) 억제제 레크셀비(Leqselvi, 듀룩소리티닙)를 원형탈모증 치료제로 승인했다.
선파마는 FDA가 레크셀비 8mg 정제를 성인 중증 원형탈모증 환자의 치료제로 승인했다고 25일(미국시간) 발표했다.
원형탈모증은 면역특권의 붕괴로 인해 면역체계가 모낭을 표적으로 삼으면서 두피, 얼굴, 때로는 다른 신체 부위에 갑작스러운 탈모가 발생하는 것으로 추정되는 자가면역질환이다.
레크셀비는 1일 2회 경구 복용하는 선택적 JAK1 및 JAK2 억제제 신약으로, 중증 원형탈모증에서 탈모를 유발하는 것으로 알려진 경로를 차단한다.
이번 승인은 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험 2건인 THRIVE-AA1 및 THRIVE-AA2의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
두 임상시험에는 탈모중증도평가도구(SALT)로 측정된 두피 탈모 부위가 6개월 이상 동안 적어도 50% 이상인 환자 1,220명이 등록됐다.
연구 베이스라인 시점에 환자들의 머리카락으로 덮인 두피 범위는 평균 13%에 불과했다. 치료 24주 후 머리카락으로 덮인 두피 부위가 80% 이상(SALT ≤ 20)인 환자 비율이 30% 이상인 것으로 나타나면서 연구 1차 평가변수가 충족됐다.
레크셀비를 투여 받고 SALT ≤ 20에 도달한 환자 수는 24주 동안 정체기 없이 꾸준히 상승하는 추세를 보였다. 또한 환자의 최대 25%는 24주 시점에 거의 모든 두피 모발이 회복된 것으로 관찰됐다(머리카락으로 덮인 두피 부위 90% 이상).
레크셀비의 임상 2상 용량범위 연구와 임상 3상 무작위 위약대조 연구에서 이상반응으로 인해 임상시험을 중단한 환자 비율은 3.1%였다. 100명 이상의 환자들은 레크셀비를 3년 이상 계속 복용하고 있다.
레크셀비는 다른 JAK 억제제 계열 약물과 마찬가지로 중대한 감염, 악성종양, 혈전증, 위장관 천공, 특정 실험실 검사치 이상, 사망 및 주요 심혈관사건 위험 증가를 야기할 수 있으며 제품 정보에 이러한 위험에 대한 박스 경고문이 포함된다.
선파마 북미사업부의 압헤이 간디 CEO는 “레크셀비는 오랜 기간 동안 중증 원형탈모증과 싸우고 있는 환자와 의사의 치료 옵션을 크게 향상시킬 수 있는 새로운 효과적인 솔루션을 제공한다”면서 “빠르게 성장하고 있는 자사의 피부과 사업 포트폴리오에 이 새로운 치료제를 추가하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
선파마는 2023년 1월에 미국 콘서트 파마슈티컬스를 인수하면서 듀룩소리티닙을 피부과 포트폴리오에 추가했다. 당시 선파마는 듀룩소리티닙이 원형탈모증에 대한 동종 계열 내 최고의 치료제가 될 잠재력이 있다고 설명하면서 이 제품을 전 세계에서 성공적으로 출시할 수 있는 좋은 위치에 있다고 강조했다.
미국에서는 앞서 2022년에 일라이 릴리의 올루미언트(성분명 바리시티닙), 2023년에 화이자의 리트풀로(성분명 리틀레시티닙)이 원형탈모증 치료제로 승인된 바 있다. 올루미언트는 경구용 JAK 억제제이며 리트풀로는 JAK3 및 TEC(간세포암종 계열 키나아제에서 발현되는 티로신 키나아제)를 억제하는 키나아제 억제제다.
