[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 패썸 파마슈티컬스(Phathom Pharmaceuticals)의 PCAB(칼륨경쟁적위산분비차단제) 보케즈나(Voquezna, 성분명 보노프라잔)를 비미란성(Non-Erosive) 위식도역류질환(GERD) 치료제로 추가 승인했다.
패썸은 FDA가 성인에서 비미란성 위식도역류질환과 관련된 가슴쓰림(heartburn) 완화 용도로 보케즈나 10mg 정제를 승인했다고 18일(현지시간) 발표했다.
이 승인은 미국에서 보케즈나의 3번째 FDA 승인이다. 앞서 FDA는 보케즈나를 모든 중증도의 미란성 식도염(미란성 위식도역류질환) 치료제와 헬리코박터 파일로리(H. pylori) 제균을 위한 항생제 병용요법으로 승인한 바 있다.
비미란성 위식도역류질환은 미국에서 위식도역류질환 인구의 가장 큰 비중을 차지하며 많은 사람들이 잦은 가슴쓰림 증상으로 고통 받고 있다. 이 질환은 식도 점막 미란이 없는 상태에서 역류 관련 증상이 나타나는 것이 특징이다.
이번 승인은 성인 비미란성 위식도역류질환 환자의 치료를 위해 보케즈나의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 무작위, 위약대조, 이중맹검, 다기관 미국 연구인 PHALCON-NERD-301에서 나온 긍정적인 결과에 의해 뒷받침된다.
이 임상시험에는 일주일에 4일 이상 가슴쓰림을 경험하는 비미란성 위식도역류질환 성인 환자 772명이 등록됐고 4주 동안 보케즈나 10mg 투여군과 위약군의 가슴쓰림 완화를 비교했다. 이 연구에는 장기 치료를 평가하기 위해 모든 환자가 보케즈나를 투여 받는 20주 연장 기간이 포함됐다.
임상시험 결과 보케즈나는 4주 동안 매일 투여했을 때 가슴쓰림을 빠르고 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다. 연구 1차 평가변수인 4주 동안 24시간 가슴쓰림 없는 날은 보케즈나 투여군이 위약군보다 유의하게 더 많은 것으로 나타나 종일 및 밤새 가슴쓰림 없는 보다 완전한 날을 만들 수 있는 것으로 입증됐다.
보케즈나 투여군에서 가슴쓰림 없는 날의 평균 비율은 45%였고 이에 비해 위약군은 28%였으며 24시간 가슴쓰림 없는 날의 비율 중앙값은 각각 48%, 17%였다. 보케즈나를 복용한 환자들은 속쓰림 없는 낮과 밤의 비율과 함께 구조 제산제를 사용하지 않은 날의 비율도 개선됐다.
이 주요 연구 결과는 2024 소화기질환주간(DDW)에서 발표됐으며 임상 위장병학 및 간장학에 게재됐다.
위약 대조 임상시험 4주 동안 보케즈나 치료 환자에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 복통, 변비, 설사, 오심, 요로 감염이었다. 임상시험 20주 연장 단계에서 보케즈나를 투여받은 환자에서는 상기도감염과 부비동염도 보고됐다.
패썸의 테리 커런 최고경영자는 “미국에서 위식도역류질환 환자들은 수십 년 동안 새로운 종류의 치료제가 없었다. 이번 승인으로 환자와 의료인은 새로운 계열의 위산 억제 치료제 중 최초이자 유일하게 FDA 승인된 의약품을 즉시 이용할 수 있게 됐으며 24시간 밤낮으로 가슴쓰림 없이 지내는데 도움이 되는 힘을 얻게 됐다”고 말했다.
이어 “우리는 보케즈나를 더 넓은 GERD 커뮤니티에 소개하게 돼 매우 기쁘게 생각하며 보케즈나가 이 질병의 치료법을 바꾸는데 도움이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
