[의약뉴스] 미국 제약사 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 유럽의약품청(EMA)이 지도모양위축(GA) 치료제 사이포브레(Syfovre, 페그세타코플란)의 승인을 거부하자 재심사를 요청하기로 했다.
아펠리스는 지난 28일(현지시간) 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 지도모양위축 치료를 위한 페그세타코플란 유리체내 주사의 판매 허가 신청에 대해 부정적인 의견을 내놓았다고 발표했다.
아펠리스에 따르면 이 의견에 대한 CHMP 위원들의 반대 의견이 다수였다.
이에 아펠리스는 재심사를 요청할 계획이며 올해 4분기 안에 최종 의견이 나올 것으로 예상하고 있다.
또한 아펠리스는 앞서 열린 임시 전문가 그룹 회의에서 전문가들이 지도모양위축 병변 크기가 지도모양위축 임상시험에서 허용 가능한 1차 결과 척도이며 미세시야계검사가 지도모양위축에서 사용 가능한 최선의 기능 측정도구라는데 동의했다고 전했다.
페그세타코플란은 여러 심각한 질병의 발병 및 진행을 유발할 수 있는 신체 면역체계의 일부인 보체연쇄반응의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 C3 표적 치료제다.
사이포브레는 미국에서는 지난해 2월에 연령관련 황반변성(AMD)에 의한 이차성 지도모양위축 치료제로 이미 승인됐다.
유럽의약품청은 앞서 올해 1월에도 사이포브레 승인에 부정적인 의견을 내놓은 바 있다.
당국은 임상시험에서 사이포브레가 지도모양위축 병변 성장을 늦추는 것으로 나타났지만 환자에게 임상적으로 의미 있는 이점으로 이어지지는 않았다고 보고 있다.
치료의 이점이 환자의 일상적인 기능에 영향을 줄 수 있어야 하는데 이러한 부분이 입증되지 않았다고 지적했다.
또한 안전성 측면에서 눈에 정기적으로 주사를 투여할 경우 시력을 더욱 악화시킬 수 있는 다른 형태의 황반변성 또는 눈 염증 발생 같은 부작용이 발생할 위험이 상당하다고 우려했다.
이에 따라 연령관련 황반변성에 의한 지도모양위축 치료에서 사이포브레의 긍정적인 유익성-위해성 균형이 확립되지 않았다고 판단해 시판 허가를 거부할 것을 권고했다.
아펠리스의 제프리 아이젤레 최고개발책임자는 “우리는 비가역적인 시력 상실을 초래하는 이 파괴적인 질병에 대한 치료법이 없는 유럽 내 지도모양위축 환자를 위해 변함없이 노력하고 있다”고 말했다.
이어 “유럽 망막 커뮤니티 내에서 페그세타코플란에 대한 광범위한 지지를 확인한 점은 고무적"이라면서 "이 중요한 치료제를 필요로 하는 사람에게 제공하기 위해서 신속하게 재심사가 시작되도록 하는데 집중하고 있다”고 밝혔다.
