[의약뉴스] 유럽의약품청의 자문위원회가 MSD(미국 머크)의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 신약 윈리베어(Winrevair, sotatercept)의 승인을 권고했다.
MSD는 지난 28일(현지시간) 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세계보건기구(WHO) 기능분류 II~III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 성인 환자의 운동능력 개선을 위한 치료제로서 윈리베어와 다른 폐동맥고혈압 치료제 병용요법의 승인을 권고했다고 발표했다.
윈리베어는 앞서 유럽의약품청으로부터 폐동맥고혈압 치료제로서 우선심사대상 의약품(PRIME)과 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다.
이제 유럽 집행위원회가 CHMP 권고를 검토할 것이며 올해 3분기 안에 결정을 내릴 예정이다.
윈리베어는 3주마다 1회 피하 주사로 투여하며 환자 또는 보호자가 의료인의 안내, 교육, 후속조치를 받아 투여할 수 있다.
이번 CHMP 권고는 윈리베어와 폐동맥고혈압 배경요법 병용요법과 단독 배경요법을 비교한 임상 3상 시험 STELLAR의 데이터를 기반으로 한다.
윈리베어는 연구 1차 평가변수인 6분 보행 거리에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 보였다. 또한 모든 원인으로 인한 사망 위험, PAH 임상적 악화 사건 감소를 포함한 여러 중요한 2차 결과에서 개선을 입증했다. 이러한 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다.
독일 하노버의과대학의 마리우스 회퍼 교수는 “윈리베어는 최초의 액티빈 신호 억제제 치료제로서 폐동맥고혈압의 근원적인 혈관 증식을 조절할 수 있다”고 말했다.
이어 “윈리베어는 임상 3상 STELLAR 연구의 1차 및 2차 결과 측정에서 입증된 임상적 이점을 바탕으로 성인 PAH 환자 치료에 중요한 역할을 할 잠재력을 갖고 있다”며 “유럽 의사들이 새로운 PAH 치료 경로를 표적으로 하는 새 치료 옵션을 곧 사용할 수 있게 된다는 점은 매우 고무적인 일이다”고 설명했다.
MSD연구소 글로벌임상개발부 제너럴메디슨 부문 책임자 요르그 코글린 수석부사장은 “폐동맥고혈압은 진행성 및 쇠약성 희귀질환으로, 환자를 위한 새로운 치료제가 여전히 상당히 필요한 상황이다”고 전했다.
그러면서 “이번 긍정적인 의견은 유럽에서 성인 PAH 환자를 위해 최초의 액티빈 신호 억제제 치료제인 윈리베어에 대한 접근성을 확대하기 위한 첫 번째 단계다. CHMP 권고에 기쁘게 생각하며 유럽 집행위원회의 결정을 기대하고 있다”고 밝혔다.
윈리베어는 앞서 올해 3월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 폐동맥고혈압 성인 환자 치료를 위한 최초의 액티빈 신호 억제제 치료제로 승인된 바 있다.
MSD는 2021년에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하면서 윈리베어를 획득했다. 애널리스트들은 향후 윈리베어가 최소 20억 달러 이상의 블록버스터급 매출을 올릴 것으로 예상하고 있다.
