[의약뉴스] 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스의 RNA 간섭(RNAi) 치료제가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자의 사망 위험과 심혈관 사건 위험을 감소시킨 것으로 나타났다.
앨나일람은 RNAi 치료제 부트리시란(vutrisiran)을 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제로 평가하는 HELIOS-B 임상 3상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 24일(현지시간) 발표했다.
HELIOS-B는 부트리시란의 효능과 안전성을 평가하기 위해 실시된 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 글로벌 연구다.
유전성 또는 정상형 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 성인 환자 655명이 참가했고 최대 36개월의 이중맹검 기간 동안 3개월마다 부트리시란 25mg 또는 위약을 피하 투여받도록 무작위 배정됐다.
부트리시란은 이중 맹검 기간 동안 전체 환자군과 단독요법군(투약 시작 시점에 타파미디스를 투여받지 않은 환자)에서 모든 원인에 의한 사망 및 재발성 심혈관 사건을 복합적으로 각각 28%, 33% 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 평가변수를 충족했다.
또한 부트리시란은 전체 환자군과 단독요법군의 모든 2차 평가변수에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증했다. 여기에는 질병 진행의 주요 척도인 6분 보행 검사(6-MWT), 캔자스대학심근병증설문지(KCCQ), 뉴욕심장협회(NYHA) 등급이 포함된다.
부트리시란 치료는 42개월 시점까지 전체 환자군과 단독요법군에서 모든 원인에 의한 사망률을 각각 36%, 35% 감소시키기도 했다. 이는 공개 연장 연구의 6개월 데이터를 포함하는 사전 계획된 치료의향 분석이었다.
이외에도 부트리시란은 투약 시작 시점에 타파미디스 사용 여부, ATTR 질병 유형, 질병 중증도 평가를 포함한 모든 주요 하위그룹에서 1차 복합 평가변수와 모든 2차 평가변수에 대해 일관된 효과를 보였다.
HELIOS-B 연구의 자세한 결과는 유럽심장학회(European Society of Cardiology)에서 발표를 위해 최신 임상연구 초록으로 제출됐다.
앨나일람의 푸쉬칼 가그 최고의료책임자는 “부트리시란이 지속적으로 진행되고 쇠약하게 만들며 궁극적으로는 치명적인 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증을 앓는 환자의 수요를 해결할 수 있음을 보여주는 HELIOS-B 연구의 압도적으로 긍정적인 데이터에 매우 흥분하고 있다”고 밝혔다.
이어 “부트리시란은 모든 ATTR 심근병증 환자 그룹에서 생존, 기능, 삶의 질을 포함한 심혈관 결과를 개선시킨 것으로 나타났다”며 “우리는 이 약을 전 세계 환자에게 제공하기 위해서 규제기관에 이 강력한 데이터를 긴급하게 제출할 방침이다”고 말했다.
앨나일람은 올해 안에 부트리시란의 글로벌 허가 신청에 돌입할 계획이며 미국 식품의약국(FDA)에는 우선 심사 바우처를 사용해 추가 신약 허가 신청서를 제출하기로 했다.
부트리시란은 미국에서 2022년에 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제로 처음 승인됐고 앰부트라(Amvuttra)라는 제품명으로 발매됐다. 현재 앰부트라는 전 세계 15개국 이상에서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 치료제로 판매되고 있다.
