◇로슈 에브리스디, 소아 SMA 환자 대상 5년 장기 데이터 확보 

한국로슈(대표이사 에잣 아젬)는 자사의 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘에브리스디(EVRYSDI, 성분명: 리스디플람’)가 5년 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 14일 밝혔다. 

이 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과에서 도출된 것으로, 지난 5일부터 7일까지 미국 오스틴에서 개최된 SMA 학술대회인 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. 

발표에 따르면, 에브리스디로 치료를 5년 간 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 

에브리스디 치료 5년 시점에 환아의 91%가 생존했으며, 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했으며 대다수(59%)가 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 

서기가 가능한 환자 7명 중, 3명은 도움을 받아 서기가 가능했고, 4명은 도움 없이 서기가 가능했으며, 환자 6명은 도움을 받아 걸을 수 있었다. 

기존 연구들에 따르면, 제1형 SMA 환자가 질병 조절 치료를 받지 않는 경우 이러한 발달 단계에 도달하지 못할 뿐만 아니라 만 2세가 되기 전 사망할 확률이 높은 것으로 알려져 있다. 

에브리스디 치료를 받은 환아의 경우, 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 및 해머스미스 영유아 신경검진(HINE-2) 척도로 대근육 운동 기능 능력을 평가했을 때 운동 기능 능력이 유지되거나 도달 상태를 지속한 것으로 나타났다. 

FIREFISH 연구 결과, 에브리스디 치료를 통해 환아 대부분이 음식 섭취와 삼킴 능력을 유지했으며, 치료 5년 차에도 96%가 삼킴 능력을 유지했고 80%는 경관튜브 없이 음식 섭취가 가능한 것으로 나타났다.

이번 연구에서 치료 관련 이상반응으로 치료를 중단하거나 참여를 철회한 사례는 없었으며, 치료 1년차 대비 치료 5년차 이상반응 발생 비율은 66% 감소했다. 

가장 흔한 이상반응은 상기도 감염(64%), 발열(64%), 폐렴(50%)으로 나타났다. 입원율은 연구 기간동안 감소했으며, 에브리스디 치료 시작 후 입원이 전혀 필요하지 않았던 환자의 비율은 22%였다.

유니버시티 칼리지 런던(UCL) 그레이트 오몬드 스트리트 어린이건강 연구소 및 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 지오반니 바라넬로(Giovanni Baranello) 박사는 “이번 장기 연구 결과는 제1형 SMA 환아에 미치는 에브리스디의 지속적인 효과를 다시 한번 확인 한 것”이라며 “5년 이상 에브리스디 치료를 받았을 때 일상생활과 성장의 중요한 기능인 앉고 서고 걷는 능력을 유지 및 향상시킬 수 있었으며, 대다수의 환자가 삼킴 능력 및 경관 튜브 없이 음식을 섭취할 수 있는 능력을 유지했다”고 밝혔다.

레비 개러웨이(Levi Garraway) 로슈 최고의학책임자 겸 글로벌 제품개발 총괄은 “이번에 발표된 FIREFISH 연구의 최종 분석 결과는 척수성 근위축증을 앓고 있는 전 세계 어린이들의 삶을 개선하는데 일조할 수 있는 에브리스디의 중요성을 확인할 수 있는 의미 있는 데이터"라며 “해당 연구에 참여해준 어린이들과 가족, 의료진 및 환자 단체의 헌신과 기여에 깊이 감사드린다”고 전했다.

한편, 에브리스디는 중추신경계와 말초를 포함해 전신에 작용하는 유일한 경구용 비침습 저분자 척수성 근위축증 치료제다.

로슈는 척수성근위축증재단(SMA Foundation) 및 PTC테라퓨틱스와 협력해 에브리스디의 임상 개발을 주도하고 있다.

◇한국로슈진단ㆍ힌국로슈, 어린이를 위한 걷기대회 성료

한국로슈진단(대표이사 킷 탕)과 한국로슈(대표이사 에잣 아젬)가 지난 13일 대치유수지 체육공원에서 소외 아동 지원을 위한 기부 캠페인 ‘어린이를 위한 걷기대회(칠드런스 워크; Children’s Walk)’ 행사를 성공리에 마쳤다고 밝혔다. 

‘어린이를 위한 걷기대회’는 로슈그룹이 지난 2003년부터 매년 진행해 온 소외 아동 지원 기부 캠페인으로, 유니세프가 지정한 ‘아프리카 어린이의 날(Day of the African Child, 6월 16일)’을 기념해 전세계 10만여 명의 직원들이 함께 걸으며 소외 아동들의 건강과 복지 증진을 위한 자선기금을 마련하는 임직원 참여형 사회공헌 활동이다. 

한국에서는 진단사업 부문인 한국로슈진단과 제약사업 부문 한국로슈가 '원 로슈(One Roche)’의 이름으로 매년 행사에 함께 참여하고 있다. 

올해 행사에는 약 100여 명의 임직원이 참여했으며, 임직원의 성금 모금과 함께 양 사가 이와 동일한 금액의 매칭펀드를 조성해 보다 의미를 더했다. 

마련된 기부금의 일부는 로슈그룹 산하 글로벌 자선단체 ‘Re&Act’를 통해 전세계 소외 아동의 복지와 교육, 건강 지원 사업에 사요할 예정이다. 

이와 더불어 양사는 국내 아동학대 예방과 장애 취약 계층 아동들의 건강한 성장을 위해 ‘한국아동학대예방협회’와 ‘라파엘의 집’에도 기부금을 전달할 계획이다.

또한 양 사는 시간과 장소 제한으로 걷기 대회에 참여하지 못한 임직원들도 캠페인 취지에 마음을 전할 수 있도록 영유아 보호 수면조끼 만들기 행사를 함께 진행한다. 

참여를 원하는 임직원들은 DIY 키트를 통해 위기가정 영유아들을 질병으로부터 보호하고 따뜻한 수면을 유도하는 수면조끼를 직접 제작해 관련 시설에 기부함으로써 소외 아동 지원에 뜻을 모을 예정이다.

한편, 지난 2003년 소외 아동을 위한 로슈그룹의 첫 걸음이 시작된 이래로 전세계적으로 약 32만 명의 로슈 임직원이 기부활동에 참여하고, 한화 354 억 원 이상(2300만 스위스 프랑)의 기부금을 조성했다. 

걷기 대회를 통해 모은 기금 전액은 전세계 빈민국 및 개발도상국에 거주하는 저소득층 어린이들의 빈곤 퇴치, 공중 보건 및 교육 시설 개선 등에 사용하고 있다. 

우리나라에서도 여러 아동 관련 협회 및 기관과 협력을 맺고 지속적으로 기부금을 전달해 소외 계층 아동들의 학대 예방, 건강 및 복지 증진에 기여하고 있다.

한국로슈진단 킷 탕 대표이사는 “로슈그룹의 ‘어린이를 위한 걷기대회’는 국내에서 양 사가 한 마음으로 뜻을 합쳐 ‘원 로슈’로 함께하기에 보다 의미 있는 자선행사로, 지구촌 곳곳의 소외된 아동들이 더 밝은 미래를 누릴 수 있도록 전국의 모든 임직원들이 마음을 모았다는 점에서 매우 뜻 깊다”면서 “앞으로도 양 사는 국내의 보다 많은 아이들에게 온정의 손길을 전할 수 있도록 최선의 노력을 이어나가겠다”고 말했다.

한국로슈 에잣 아젬 대표이사는 “로슈그룹이 어려운 환경에 처한 어린이들에게 작은 힘이라도 보태고자 하는 마음으로 시작한 이 행사가 올해도 성공적으로 마무리될 수 있어 기쁘다”면서 “로슈 임직원들의 따뜻한 마음과 노력이 어린이들에게 도움이 되기를 바라며, 한국로슈는 앞으로도 사회적 책임을 다하기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 전했다. 

◇한국유씨비제약, 대한건선학회-주한 벨기에 대사관과 3자 간 업무협약 

한국유씨비제약은 13일, 주한 벨기에 대사관에서 대한건선학회, 주한 벨기에 대사관과 3자 간 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.

이번 업무협약은 한국 건선 환자의 삶의 질 증진을 목표로, 추후 아시아건선학회 국제학술대회인 ‘제2회 ASP 2024 서울(The 2nd Asian Society for Psoriasis 2024 Seoul)’과 같은 행사 협력, 건선 치료에 대한 정보와 지식 교환, 교육 활동 등에서 상호 협력하기 위해 추진했다. 

특히 이번 협약식을 바탕으로 주한 벨기에 대사관과 한국유씨비제약은 오는 8월 31일부터 9월 1일까지 서울에서 열리는 ‘제2회 ASP 2024 서울’ 국제학술대회에 참석해 지원하는 등 다양한 분야에서 상호 협력할 예정이다.

협약식에는 대한건선학회 회장이며, ‘제2회 ASP 2024 서울’ 국제학술대회 의장을 맡은 최용범 회장과, 대한건선학회 대외협력 김정은 이사, 주한 벨기에 대사관 프랑수아 봉탕(François Bontemps) 대사, 한국유씨비제약 황수진 대표이사, 유씨비제약 비즈니스 인에블먼트(Business Enablement) 총괄 고블렛 프레드릭 등이 참석했으며, 이번 협약식으로 3자 간 공통의 이해를 확인하고, 향후 협력 기반을 구축하는 자리를 마련했다. 

대한건선학회 최용범 회장은 “대한건선학회를 대표해 주한 벨기에 대사관과 한국유씨비제약과의 3자 업무협약식을 체결한 것에 대해 매우 뜻깊게 생각한다”며 “8월 서울에서 처음 열리는 ‘제2회 ASP 2024 서울’ 국제학술대회를 시작으로 3자 간의 다양한 협력 사업을 통해 건선 환자들의 삶의 질 증진을 위한 지원과 연구가 지속적으로 이루어지길 기대한다”고 밝혔다. 

주한 벨기에 대사관 프랑수아 봉탕(François Bontemps)대사는 “그간 아시아건선학회의 주도적 역할을 해 온 대한건선학회와 향후 건선 환자들을 위한 다양한 사업에 협력할 수 있게 되어 매우 기쁘다”면서 “주한 벨기에 대사관은 이번 협약식을 계기로 한국의 건선 환자들의 삶의 질 증진에 대한 관심과 지원을 아끼지 않을 것이며, 양국의 우호 협력 증진을 위해 더욱 노력할 것”이라고 전했다. 

한국유씨비제약 황수진 대표이사는 “유씨비제약의 사명은 중증 질환 환자들의 삶을 개선시키고, 고통으로부터 최대한 자유로운 삶을 살 수 있도록 노력하는 것”이라며 “앞으로 건선 질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 증진을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. 

이번 ‘제2회 ASP 2024 서울’ 은 대한건선학회가 주관하는 아시아건선학회의 국제학술대회이다. 

올해 8월 31일부터 9월 1일까지 서울 코엑스에서 진행되며, 아시아 및 전 세계 건선 전문가들이 참석, '함께하면 우리는 나아갈 수 있다(Together we advance)’라는 슬로건 아래 건선 치료의 최신 지견과 아시아건선 환자들의 특징 등 건선 질환과 관련한 다양한 주제들에 대한 발표와 토의가 이뤄질 예정이다. 

한편, 아시아건선학회(ASP-Asian Society for Psoriasis)는 아시아 지역의 건선 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 연구와 교육 및 환자 치료에 대한 새로운 지식을 공유하기 위해 피부과 의사 및 전문가들에 의해 2019년 설립됐다. 2022년 도쿄에서 ‘제1회 ASP 2022 도쿄’ 국제학술대회를 개최한 바 있다.

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