[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 HER2(사람 상피세포 증식인자 수용체 2형) 표적 이중특이항체에 대한 허가 심사를 개시했다.
아일랜드에 본사를 둔 글로벌 바이오제약사 재즈는 29일(현지시간) FDA가 이전 치료 경험이 있는 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 담도암(BTC) 환자 치료제 자니다타맙(zanidatamab)의 생물학적제제 허가 신청서를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
FDA는 미국 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 11월 29일까지 자니다타맙의 허가 여부를 결정하기로 했다.
이번 허가 신청은 이전 치료 경험이 있는 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 담도암 환자를 대상으로 실시된 임상 2b상 시험 HERIZON-BTC-01의 코호트 1에서 도출된 결과를 기반으로 한다.
임상시험 1차 평가변수인 독립중앙검토위원회가 평가한 확인된 객관적 반응률(cORR)은 41.3%로 나타났다.
이 임상시험의 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐고 란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)에 게재됐다.
HERIZON-BTC-01 임상시험의 전체 생존율, 업데이트된 반응 지속기간, 추가적인 장기 추적 데이터는 2024 미국임상종양학회 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.
이외에도 자니다타맙은 글로벌, 개방표지, 무작위 임상 3상 시험인 HERIZON-BTC-302에서 진행성 또는 전이성 HER2 양성 담도암 환자의 1차 치료를 위한 표준 치료와의 병용요법으로 효능 및 안전성을 평가하고 있다. HERIZON-BTC-302는 자니다타맙에 대한 확증 임상시험 역할을 할 것으로 예상되고 있다.
자니다타맙은 HER2 수용체의 비중첩 에피토프 2개에 동시에 결합할 수 있는 바이파라토픽(biparatopic) 결합 기전의 HER2 표적 이중특이항체다.
이러한 설계와 결합 증가는 이중 HER2 신호 차단, 세포 표면에서 HER2 단백질 제거, 면역매개 세포 독성 등 여러 작용 메커니즘을 통해 환자에서 고무적인 항종양 활성을 유도할 수 있다.
현재 자니다타맙은 다수의 임상시험을 통해 HER2 발현 고형암 환자를 위한 표적 치료 옵션으로 개발되고 있다.
미국 FDA는 자니다타맙을 이전 치료 경험이 있는 HER2 유전자 증폭 담도암 환자를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
또한 불응성 담도암에 대한 단독요법 및 위식도 선암 1차 치료를 위한 표준 화학요법과의 병용요법으로서 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다. 자니다타맙은 담도암, 위식도 선암에 대한 희귀의약품으로도 지정됐다.
재즈 파마슈티컬스의 글로벌 연구개발 책임자 롭 이안노네 부사장은 “자니다타맙에 대한 우선 심사 지정은 예후가 좋지 않은 파괴적인 질환인 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 담도암을 앓는 환자를 위한 새로운 치료 옵션이 절실히 필요하다는 점을 보여준다”고 의미를 부여했다.
이어 “자니다타맙이 승인될 경우 이러한 환자를 위한 최초의 HER2 표적 치료제가 될 것”이라며 “이 새로운 치료 옵션을 담도암 커뮤니티에게 제공할 수 있는 기회를 기대하고 있다”고 밝혔다.
재즈 파마슈티컬스는 자니다타맙을 처음 개발한 미국 자임웍스(Zymeworks)와 체결한 라이선스 계약 하에 개발을 진행 중이다. 자임웍스는 특정 아시아ㆍ태평양 지역에 대해서는 중국 제약사 베이진과 라이선스 계약을 맺었다.
