[의약뉴스] BMS의 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 3년간 효과와 안전성을 유지했다는 연구 결과가 발표됐다.
비대성 심근병증 환자들은 쉽게 피로감을 느끼고 심계항진, 어지러움증, 흉통을 경험할 수 있으며, 심장 근육의 비후가 심한 경우 실신은 물론 돌연사로 이어질 수 있다.
이처럼 환자의 일상 생활을 어렵게 할 뿐 아니라 생명까지 위협하는 심각한 질환이지만, 그동안은 비대성 심근병증의 병태생리 기전에 직접 작용하는 치료제가 없어 증상 조절에 주력해왔으며, 약물로 조절이 되지 않을 경우 위험을 감수하며 수술을 선택해야 했다.
캄지오스는 심장근육의 수축과 이완에 영향을 미치는 액틴과 마이오신의 과도한 결합에 직접적으로 작용, 돌연사의 위험 속에서도 증상 조절에 머물러 왔던 비대성 심근병증 환자들이 위험을 감수하며 수술을 선택하지 않더라도 일상을 되찾을 수 있는 기회를 제공하고 있다.
이 가운데 최근 미국심장협회 학술지 JAHA(Journal of the American Heart Association)에는 캄지오스의 안전성과 유효성을 평가한 임상 2상 레이블 공개 파일럿 연구 PIONEER-HCM의 레이블 공개 확장 연구(Open-Label Extension), PIONEER-HCM OLE 연구 결과가 공개됐다.
이 연구는 이전에 PIONEER-HCM 임상을 완료한 20명의 환자 가운데 13명을 대상으로 진행했다.
환자들은 개별화된 용량의 캄지오스를 투약했으며, 대부분(92.3%)은 베타차단제를 동시에 투약했다.
안전성에 있어 치료와 관련한 이상반응은 대부분 경증~중등증이었으며, 1명의 환자에서 좌심실 박출률이 47%로 감소했으나, 캄지오스 용량을 감량한 후 회복, 정상 상태를 유지했다.
효과에 있어서는 180주 시점에 13명 중 9명이 뉴욕심장협회 분류(New York Heart Association Class) 2에서 1로, 1명은 3데서 2로 개선됐으며, 2명은 변화가 없었다.
또한 좌심실 유출로 기울기(Left Ventricular Outflow Tract Gradients, LVOT-G)는 지속적으로 감소했으며(기저시점 평균 차이 휴식 –50mmHg, 발살바법 –70mmHg), 혈청 NT-proBNP도 줄어들었고(기저시점 대비 평균 차이 –498ng/L), 캔자스시티 심근병증 설문지 전체 요약 점수(KCCQ-OSS)도 개선됐다(기저시점 대비 평균 차이 +17)
이와 관련, 연구진은 이 장기간 분석이 비대성 심근병증 환자에서 캄지오스의 3년간 지속적인 안전성과 효과를 뒷받침한다고 의미를 부여했다.
