[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 BCMA(B세포 성숙항원) 표적 CAR-T 세포 치료제 카빅티(Carvykti, 성분명 실타캅타젠 오토류셀: 실타-셀)를 재발 또는 불응성 다발골수종 2차 치료제로 승인했다.
존슨앤드존슨은 미국 FDA가 카빅티를 프로테아좀 억제제, 면역조절제제를 포함해 적어도 한 가지 치료를 받았고 레날리도마이드에 불응한 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 5일(현지시간) 발표했다.
이 승인으로 카빅티는 재발이 처음 발생한 다발골수종 환자의 치료제로 승인된 최초이자 유일한 BCMA 표적 치료제가 된다.
새로운 적응증을 통해 보다 많은 환자들이 카빅티를 사용할 수 있게 될 예정이다.
카빅티는 환자의 면역체계의 일부인 T세포를 활용하는 세포 치료제다.
미국에서 2022년 2월에 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
존슨앤드존슨은 첫 승인 이후 카빅티 생산을 빠르게 확장하기 위해 제조 부문에서 상당한 발전을 이뤘다고 전했다.
이번 적응증 확대 승인은 임상 3상 시험 CARTITUDE-4의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.
카빅티는 이전에 1~3가지 치료를 받은 재발 및 레날리도마이드 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 표준 요법인 포말리도마이드, 보르테조밉, 덱사메타손 병용요법(PVd) 또는 다라투무맙, 포말리도마이드, 덱사메타손 병용요법(DPd)에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 59%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
CARTITUDE-4 임상시험 자료는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다. 임상시험 자료에는 전체 반응 및 전체 생존기간 같은 주요 2차 결과도 포함됐다.
카빅티의 안전성 프로파일에는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 면역효과세포 관련 신경독성 증후군, 파킨슨증과 길랭-바레 증후군 및 관련 합병증, 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군, 지연성 및 재발성 혈구감소증, 골수형성이상증후군ㆍ급성골수성백혈병ㆍT세포 악성종양을 포함한 이차성 암 위험에 대한 박스 경고문이 포함돼 있다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디슨 다발골수종 질병부문 책임자 조던 쉑터는 “재발/불응성 다발골수종 초기 치료를 위해 양호한 혜택/위험성 프로파일이 입증된 중요하고 매우 효과적인 면역치료제를 의사와 환자에게 제공할 수 있어 자랑스럽게 생각한다”며 “다발골수종 완치라는 궁극적인 목표에 계속 집중하면서 새로운 이정표를 바탕으로 발전할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디슨 미국 혈액학 부문 대표 타이론 브루어는 ”우리는 카빅티가 필요한 환자들의 시급성을 잘 알고 있고, 기념비적인 이번 승인을 기대하면서 공급 및 가용성을 늘리는데 상당한 진전을 거뒀다“고 말했다.
이어 ”2023년에 카빅티 생산을 두 배 이상 늘렸고 2024년에 다시 두 배 늘리기 위해 노력하고 있다. 당사는 이 중요한 치료제를 가능한 한 많은 환자들에게 제공할 수 있도록 생산 능력에 계속 투자할 방침이다“고 설명했다.
