[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 만성 B형 간염 치료제 베믈리디(성분명 테노포비르알라페나미드)를 6세 이상의 소아 환자에게 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인했다.
길리어드 사이언스는 미국 FDA가 대상성 간질환을 동반한 6세 이상, 체중 25kg 이상 소아의 만성 B형 바이러스(HBV) 감염에 대한 1일 1회 치료제로서 베믈리디 25mg 정제의 추가 신약 허가 신청을 승인했다고 28일(현지시각) 발표했다.
베믈리디는 테노포비르의 표적 전구약물로 미국에서 2016년에 대상성 간질환을 동반한 성인 만성 B형 바이러스 감염 환자를 위한 1일 1회 치료제로 처음 승인됐다.
이후 FDA는 2022년에 베믈리디를 대상성 간질환을 동반한 12세 이상 소아의 만성 B형 바이러스 감염 치료제로 추가 승인했다.
미국간학회(AASLD)와 유럽간학회(EASL) 가이드라인은 베믈리디를 대상성 간질환을 동반한 성인 만성 B형 간염 환자를 위한 우선 및 1차 치료제로 권장하고 있다.
이번 소아 적응증 확대 승인은 이전 치료 경험이 없거나 치료 경험이 있는 6세 이상, 12세 미만의 체중 25kg 이상 환자 18명을 대상으로 베믈리디 25mg과 위약을 비교한 임상 2상 시험(Trial 1092)의 96주 데이터를 통해 뒷받침된다.
베믈리디 치료군과 24주 이후 개방표지 베믈리디로 전환한 위약군의 참가자들은 96주 동안 두 연구 코호트 모두에서 바이러스 억제율이 점진적으로 증가한 것으로 나타났다.
미국 미국서던캘리포니아대 의과대학의 린 천-하오 임상소아학 부교수는 “만성 B형 간염은 아동의 건강에 지속적으로 큰 영향을 미칠 수 있으며, B형 간염을 치료하지 않을 경우 간경변 및 간암으로 이어질 수 있다”고 설명했다.
이어 “임상의로서 B형 간염으로 인한 합병증과 간 손상을 피하기 위해서는 신속하게 병을 치료하는 것이 중요하다는 점을 잘 알고 있다"면서 "암상시험 결과는 테노포비르알라페나미드가 이 만성 질환을 앓는 6세 이상 소아에게 효과적인 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다”고 의미를 부여했다.
길리어드 사이언스 바이러스치료부문 수석부사장 프랭크 더프는 “6세 이상 소아 치료를 위한 베믈리디 적응증 확대는 이 치료제의 안전성, 내약성, 효능 프로파일을 입증하는 증거”라고 강조했다.
특히 “소아 환자에 효과적이면서 내약성 있는 옵션은 최고의 과학과 헌신적인 집중을 필요로 한다"면서 "길리어드 우수소아학센터는 암, HIV, B형 간염 코로나19 치료를 위한 소아 임상시험을 조정하는 업무를 수행하고 있으며, 소아의 미충족 치료 수요를 해결하는데 도움을 주기 위해서 연구를 계속할 계획”이라고 밝혔다.
미국에서 베믈리디 처방 정보에는 치료 후 B형 간염의 중증 급성 악화 위험에 관한 박스 경고문이 포함돼 있다.
