[의약뉴스] 미국 제약사 아케비아 테라퓨틱스(Akebia Therapeutics)가 미국에서 신성 빈혈 치료제의 판매 허가를 획득했다.
아케비아는 미국 식품의약국(FDA)이 바프세오(Vafseo, 성분명 바다두스타트) 정제를 최소 3개월 이상 투석을 받고 있는 성인의 만성 신장병(CKD)으로 인한 빈혈 치료제로 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
바프세오는 1일 1회 경구용 저산소증 유도인자 프롤린 수산화효소(HIF-PH) 저해제로서 빈혈 관리를 위해 저산소증에 대한 생리적 반응을 활성화하고 적혈구의 내인성 생산을 자극한다.
현재 바프세오는 유럽을 포함해 전 세계 37개국에서 승인됐다.
앞서 FDA는 2022년 3월에 바다두스타트의 허가 신청에 포함된 자료가 유리한 유익성-위험성 평가를 뒷받침하지 않는다며 승인을 거절한 적이 있다. 당시 FDA는 아케비아에 유리한 유익성-위험성 평가를 입증하기 위한 새로운 임상시험을 수행하는 방법을 모색할 수 있을 것이라고 전했다.
당초 아케비아는 일본 오츠카제약과 협력해 바다두스타트를 개발했었지만 FDA 승인 실패 이후 그 해 6월에 오츠카가 협력 및 라이선스 계약을 종료하기로 결정하면서 바다두스타트에 관한 권리를 되찾았다.
일본과 특정 아시아 국가에서는 미쓰비시다나베파마가 바프세오 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있다.
이번 승인은 글로벌 임상 3상 개발 프로그램 INNO2VATE의 효능 및 안전성 데이터와 바프세오가 2020년 8월에 출시된 일본에서의 시판 후 안전성 데이터 평가를 기반으로 이뤄졌다.
INNO2VATE 프로그램의 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디신(New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
바프세오의 처방 정보에는 사망, 심근경색, 뇌졸중, 정맥혈전색전증, 혈관 접근 혈전증 부작용 위험에 관한 박스 경고문이 포함된다.
아케비아는 신장 분야에서 깊은 경험이 있는 상업팀과 미국 투석 기관에 혁신적인 치료를 제공하는 업계 선도기업인 CSL 비포와의 관계를 활용해 미국에서 바프세오를 상업화할 계획이다. 바프세오를 성인 투석 환자를 위한 새로운 경구용 표준치료제로 자리매김시킨다는 목표 하에 출시 전략을 실행할 예정이다.
아케비아의 존 버틀러 최고경영자는 “미국에서 바프세오 승인을 통해 투석을 받고 있고 만성 신장병으로 인한 빈혈을 진단받은 수십만 명의 미국 환자에게 대체 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “아케비아는 신장병 환자를 위해 헌신하고 있으며 이는 이 이정표를 달성할 수 있었던 원동력이다. 당사가 이러한 노력을 통해 성공적으로 출시를 추진하고 투석 환자에게 새로운 경구용 표준치료제를 제공할 수 있는 독보적인 위치에 있다고 믿는다”고 말했다.
