[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 MSD(미국 머크)의 폐동맥고혈압(PAH) 치료 신약 윈러베어(Winrevair, 성분명 소타터셉트)를 승인했다.
MSD는 미국 FDA가 폐동맥고혈압(세계보건기구[WHO] Group 1) 성인 환자의 운동 능력 증가, WHO 기능분류 개선, 임상적 악화 위험 감소를 위한 치료제인 윈러베어 주사 45mg, 60mg을 승인했다고 26일(현지시각) 발표했다.
윈러베어는 미국에서 폐동맥고혈압에 승인된 최초의 액티빈 신호 억제제로서 전증식성 및 항증식성 신호 사이의 균형을 개선해 폐동맥고혈압의 근원적인 혈관 세포 증식을 조절하는 새로운 계열의 치료제를 제시한다.
이번 승인은 폐동맥고혈압(WHO Group 1 기능분류 Ⅱ~Ⅲ) 성인 환자를 대상으로 기본 표준치료와의 병용요법으로 윈러베어와 위약을 비교한 임상 3상 시험 STELLAR의 자료를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험 결과 윈러베어와 기본요법 병용요법은 24주 차에 위약 조정 6분 보행 거리를 베이스라인 대비 41미터 증가시켰다.
또한 모든 원인에 의한 사망 또는 폐동맥고혈압 임상 악화 위험을 위약+기본요법 대비 84% 감소시키는 등 여러 중요한 2차 평가 결과를 유의하게 개선시켰다.
미국 브리검여성병원 폐심장질환센터 센터장 에런 왁스먼 박사는 “폐동맥고혈압 환자의 운동 능력 증가, 기능분류 개선 등 중요한 임상 목표를 지원하는 새로운 치료 옵션이 계속 필요하다”며 “기본요법에 소타터셉트를 추가하는 치료는 폐동맥고혈압 환자를 위한 새로운 표준 치료 옵션이 될 가능성이 있다”고 설명했다.
윈러베어는 3주마다 1회 피하주사로 투여하며 의료인의 지도, 교육, 후속 조치 하에 환자 또는 보호자가 투여할 수 있다.
의료진은 윈러베어를 처음 5회 이상 투여하기 전에 헤모글로빈과 혈소판을 모니터링해야 하며 수치가 불안정한 경우 주기적으로 용량 조절이 필요한지 여부를 결정해야 한다. 윈러베어는 헤모글로빈을 증가시켜 적혈구증가증을 유발할 수 있고 심할 경우 혈전색전증 및 과다점성증후군 위험을 증가시킬 수 있다.
이외에도 윈러베어는 혈소판 수를 감소시켜 중증 혈소판감소증을 유발할 수 있고 출혈 위험을 증가시킬 수 있다. 혈소판감소증은 프로스타사이클린 주입을 받는 환자에서 더 자주 발생했다. 혈소판 수치가 50,000/mm3 미만인 경우 치료를 시작할 수 없다.
MSD는 올해 4월 말부터 미국 내 일부 전문약국에서 윈러베어를 조제할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.
외신 보도에 의하면 MSD는 윈러베어의 표시가격을 바이알 당 1만4000달러로 책정했고 3주에 바이알 1개를 사용했을 때 연간 치료비용은 23만8000달러(약 3억2000만 원)가 될 것이라고 보고 있다.
MSD연구소 최고의료책임자 겸 글로벌임상개발부 책임자 엘리아브 바 수석부사장은 “윈러베어의 승인은 중요한 이정표이며 폐동맥고혈압 같은 희귀질환을 앓는 사람들을 도울 수 있는 혁신 개발에 집중하는 자사의 과학 주도 전략을 보여주는 증거”라며 “이 새로운 치료제를 환자에게 제공할 수 있어 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
MSD는 2021년에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하면서 윈러베어를 획득했다. 애널리스트들은 윈러베어가 향후 블록버스터급 매출을 기록하는 의약품이 될 것으로 전망하고 있다.
