[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 3세대 티로신 키나제 억제제(TKI) 아이클루시그(성분명 포나티닙)와 항암화학요법 병용요법을 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 1차 치료제로 허가했다.
일본 다케다제약은 FDA가 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 성인 환자의 치료를 위한 아이클루시그와 화학요법 병용요법에 대한 추가 신약허가신청을 승인했다고 19일(현지시각) 발표했다.
이 적응증은 유도요법 종료 시점의 미세잔존질환(MRD) 음성 완전 관해(CR) 자료를 근거로 가속 승인 절차 하에 승인됐다.
승인 지속 여부는 확증 임상시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 결정될 수 있다.
이번 승인은 새로 진단된 Ph+ ALL 성인 환자 245명을 대상으로 진행된 첫 글로벌 임상 3상, 직접비교 연구인 PhALLCON의 데이터에 의해 뒷받침된다.
임상시험에서 환자들은 아이클루시그+저강도 화학요법 또는 이매티닙(오리지널 제품명 글리벡)+저강도 화학요법을 투여 받았다.
임상시험 1차 평가변수인 미세잔존질환 음성 완전 관해는 FDA와 연계해 정의된 깊은 분자학적 및 임상적 반응을 반영하는 복합 평가지표로 Ph+ ALL 환자의 장기적인 예후에 대한 중요한 예후 지표다.
아이클루시그는 이매티닙 대비 우월성이 입증됐고 아이클루시그를 투여받은 환자군은 유도 종료(3주기) 시점에 미세잔존질환 음성 완전 관해 비율이 두 배 이상 높은 것으로 나타났다.
아이클루시그의 안전성 프로파일은 이매티닙과 유사했고 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.
앞서 FDA는 아이클루시그 가속 승인 신청을 우선 심사 대상으로 지정했고 실시간항암제심사(RTOR) 프로그램을 통해 평가했다.
다케다 항암제 부문 최고의료책임자 아우니 파라잘라는 “아이클루시그 적응증 확대는 매우 흥미로운 이정표로 미국에서 새로 진단된 Ph+ ALL 성인 환자에게 1차 치료로서 승인된 표적 치료 옵션을 사용할 수 있도록 한다”고 말했다.
이어 “이러한 환자의 치료에서 큰 공백을 메울 수 있는 아이클루시그의 잠재력을 FDA가 인정해 기쁘게 생각하며 이 희귀하고 공격적인 형태의 암 환자에게 영향을 줄 수 있길 기대하고 있다”고 밝혔다.
미국에서 아이클루시그는 다른 키나제 억제제로 치료되지 않는 Ph+ ALL 환자, T315I 양성 Ph+ ALL 환자, 최소 두 가지 키나제 억제제에 내성이 있거나 불내성인 만성기 만성골수성백혈병(CML) 환자, 다른 키나제 억제제로 치료되지 않는 가속기ㆍ급성기 CML 환자, T315I 양성 CML 환자의 치료를 위한 단독요법으로 승인된 바 있다.
