[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 미럼 파마슈티컬스의 희귀 간질환 치료제 리브말리(Livmarli, 성분명 마라릭시뱃)에 대한 적응증 확대를 허가했다.
미럼은 FDA가 리브말리를 5세 이상 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제로 승인했다고 13일(현지시각) 발표했다.
리브말리는 1일 1회 경구 투여하는 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로 미국, 유럽, 캐나다를 포함해 전 세계 여러 국가에서 알라질 증후군(ALGS) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제로 승인된 바 있다.
이번 승인은 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6과 미확인 돌연변이 상태를 포함해 다양한 유전자형의 PFIC 환자 93명을 대상으로 실시된 최대 규모의 무작위 임상시험인 MARCH 임상 3상 시험에서 나온 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
리브말리는 위약과 비교했을 때 가려움증 중증도를 통계적으로 매우 유의하게 감소시킨 것으로 입증됐다.
이 승인과 동시에 미럼은 올해 안에 영유아 PFIC 환자를 포함하도록 리브말리 사용 연령을 확대하기 위해서 MARCH 임상시험에서 사용된 리브말리 고농도 제형을 도입하기 위한 추가 신약 허가 신청을 제출했다.
MARCH 임상시험 연구자인 영국 킹스칼리지런던의 리처드 톰프슨 분자간학 교수는 “PFIC 환자의 담즙정체성 가려움증에 대한 리브말리 승인은 수년간 진행된 연구와 가려움증을 포함한 여러 중요한 파라미터에 걸쳐 유의미한 개선 효과가 나타난 강력한 임상 증거 수집의 결과”라고 설명했다.
이어 “가려움증으로 인해 생활에 지장을 받는 환자에게 잘 연구되고 효과적인 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
미럼의 크리스 피츠 최고경영자는 “리브말리는 PFIC과 관련된 담즙정체성 가려움증 환자에게 획기적인 영향을 줄 가능성이 있으며 중요한 점은 가장 희귀한 아형의 환자에게 옵션을 제공한다는 것”이라며 “연구에 참가해 이번 승인이 가능하도록 도움을 주신 환자, 가족, 임상의에게 감사드린다”고 밝혔다.
진행성 가족성 간내 담즙정체증은 간부전을 야기할 수 있는 진행성 간 질환을 유발하는 희귀 유전질환이다. 이 질환이 있는 환자는 간세포의 담즙 분비 능력이 저하되는데 담즙이 축적되면 간 질환이 발생할 수 있다.
PFIC의 징후 및 증상은 일반적으로 영아기에 시작된다. PFIC 환자는 중증 가려움증, 황달, 성장 장애, 간 기능 장애 등을 경험한다. 6가지 이상의 PFIC 유형이 유전적으로 확인됐으며 모두 유사하게 담즙 흐름 장애와 진행성 간 질환이 나타난다.
