[의약뉴스] 미국 제약기업 아이언우드 파마슈티컬스(Ironwood Pharmaceuticals)가 장질환 치료 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 주요 목표를 달성했지만 일부 목표는 달성하지 못했다고 밝혔다.
아이언우드는 장부전을 동반한 단장 증후군(SBS-IF) 성인 환자의 비경구 영양 지원(PS) 의존 감소를 위해 주 1회 피하 투여하는 아프라글루타이드(apraglutide)의 유효성과 안전성을 평가한 주요 임상 3상 시험 STARS에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출됐다고 29일(현지시각) 발표했다.
장부전을 동반한 단장 증후군은 희귀 중증 장기부전으로 미국, 유럽, 일본에서 약 1만8000명의 성인이 앓는 것으로 추정된다.
아프라글루타이드는 아이언우드가 작년에 벡티브바이오(VectivBio)를 10억 달러에 인수하면서 획득했고 다양한 희귀 위장질환에 대한 치료제로 개발하고 있는 차세대 지속형 합성 GLP-2 유사체다.
아이언우드는 이번 임상시험 결과를 바탕으로 비경구 영양 지원에 의존하는 단장 증후군 성인 환자의 치료제로서 아프라글루타이드의 허가 신청을 제출할 계획이다.
STARS 임상시험은 성인 SBS-IF 환자를 대상으로 아프라글루타이드 주 1회 피하주사의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌, 다기관, 이중맹검, 무작위, 위약대조 연구다.
아프라글루타이드는 치료 24주 차에 실제 주간 비경구 영양 지원 용량의 베이스라인 대비 상대적 변화에 관한 일차 평가지표를 충족했다. 아프라글루타이드 치료군의 경우 25.5% 감소했고 이에 비해 위약군은 12.5% 감소했다.
또한 이 임상시험에서는 통계적 계층으로 주요 이차 평가지표 4개가 평가됐다. 아프라글루타이드는 주요 이차 평가지표 2개에 대해 통계적 유의한 결과를 보였는데 연속성 결장 환자를 대상으로 한 주요 이차 평가지표 2개에 대해서는 통계적 유의성에 도달하지 못했다.
아프라글루타이드의 내약성은 일반적으로 양호했다. 톱라인 안전성 결과는 지금까지의 연구에서 입증된 안전성 프로파일과 일치했다. 아이언우드는 올해 열리는 학술회의에서 STARS 연구의 추가 데이터를 발표할 예정이다.
아이언우드의 최고의학책임자 겸 연구ㆍ약물개발부문 책임자 마이클 셰츠라인 수석부사장은 “이러한 결과는 아프라글루타이드가 승인될 경우 주 1회 투여 가능한 유일한 GLP-2로서 비경구 지원에 의존하는 모든 단장 증후군 성인 환자의 표준 치료를 개선할 잠재력이 있다는 점을 보여준다고 생각한다”면서 “SBS-IF에 대한 최대 규모의 GLP-2 유사체 연구에 참가한 환자와 임상 연구자에게 감사드린다"고 밝혔다.
나아가 " 중증 질환을 앓는 환자들에게 아프라글루타이드를 제공하기 위해서 규제당국과 협력해 다음 단계를 진행할 계획”이라고 전했다.
아프라글루타이드가 승인될 경우 다케다제약의 가텍스(Gattex) 및 제네릭 약물, 덴마크 제약사 질랜드 파마(Zealand Pharma)가 개발 중인 신약 후보물질 글레파글루타이드(glepaglutide)와 경쟁하게 될 것으로 예상된다.
