[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스웨덴 생명공학기업 온코펩타이드(Oncopeptides)의 다발성 골수종 치료제 페팩스토(Pepaxto, 멜팔란 플루페나마이드) 승인을 취하하기로 최종 결정했다.
온코펩타이드는 FDA로부터 페팩스토의 미국 시장 철수에 관한 결정을 통보받았다고 23일(현지시각) 발표했다.
페팩스토는 미국에서 2021년에 이전에 4가지 이상의 치료를 받았고 최소 하나의 프로테아좀 억제제, 하나의 면역조절제, 하나의 CD38 표적 항체에 불응한(삼중 불응) 다발성 골수종 환자의 치료제로 가속 승인됐었다.
당초 가속 승인은 단일군 임상 2상 시험을 기반으로 이뤄졌는데 이후 실시된 임상 3상 시험에서는 페팩스토가 무진행 생존기간 개선에 관한 일차 평가지표를 달성하지 못했고 전체 생존기간에는 오히려 해로운 영향을 미친 것으로 드러났다.
이에 온코펩타이드는 질병 진행이 확인되지 않은 대조군 환자 29명을 대상으로 데이터를 재분석했고, 재분석 결과 무진행 생존기간 중앙값이 1.9개월 개선된 것으로 나타나 일차 평가지표가 달성됐다는 결론을 내렸다. 다만 재분석에서도 전체 생존기간에 대한 해로운 영향은 남아있었다.
결국 FDA 항암제자문위원회(ODAC)는 2022년 9월에 해당 환자 집단에서 페팩스토의 유익성-위험성 프로파일이 양호하지 않다는 의견을 제시했다.
이후 온코펩타이드는 페팩스토의 시장 철수에 대해 이의를 신청했고 이로 인한 논의가 이어졌다.
FDA는 기록과 회사 측의 주장을 검토한 이후 확증 연구에서 페팩스토의 임상적 이점이 확인되지 않았다는 점과 지금까지의 증거에 따르면 페팩스토가 해당 사용 조건에서 안전하거나 효과적이지 않은 것으로 나타났다는 점 때문에 승인 취하 사유가 충족됐다고 결론 내렸다.
FDA 생물의약품평가연구센터 소장 피터 마크스 박사는 페팩스토 승인 취하 결정이 해당 질환에 승인된 치료 옵션을 모두 소진한 환자와 의료진에 실망감을 줄 수 있다는 것을 알고 있지만 환자들이 안전하고 효과적인 FDA 승인된 치료를 받을 자격이 있다고 생각한다고 말했다.
온코펩타이드는 FDA의 결정을 철저히 평가할 예정이라고 밝혔다. 그러면서 페팩스티(Pepaxti)라는 상표명으로 정식 판매 허가가 이뤄진 유럽연합 내에서의 상용화에 계속 집중할 방침이라고 강조했다.
현재 페팩스티는 유럽연합, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이, 영국에서 최소 3가지 치료를 받은 다발성 골수종 성인 환자의 치료를 위한 덱사메타손과의 병용요법으로 판매 허가된 상태다.
