[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 바이오젠의 유전형 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 칼소디(Qalsody, 토퍼센) 승인을 권고했다.
바이오젠은 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 SOD1(superoxide dismutase 1) 유전자 돌연변이와 관련된 근위축성측삭경화증 성인 환자의 치료제 칼소디를 예외적인 상황에서 판매 허가할 것을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 23일(현지시각) 발표했다.
유익성/위험성 평가 결과가 긍정적인 것으로 판단되지만 질병 희귀성으로 인해 일반적인 사용 조건에서 포괄적인 자료를 얻을 수 없는 경우 예외적인 상황에서의 판매 허가가 이뤄질 수 있다.
유럽 집행위원회는 칼소디에 대한 CHMP의 권고를 검토하고 올해 하반기 안에 유럽연합 내 판매 허가 여부를 결정할 예정이다.
바이오젠에 의하면 유럽 집행위원회가 칼소디를 승인할 경우 운동신경원질환인 근위축성측삭경화증의 유전적 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제가 될 수 있다.
전 세계 ALS 환자의 약 2%는 SOD1 유전자 돌연변이를 가진 것으로 추정된다. 칼소디는 SOD1 mRNA에 결합해 SOD1 단백질 생성을 감소시키도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 작년 4월에 칼소디를 SOD1 유전자 돌연변이가 있는 근위축성측삭경화증 성인 환자의 치료제로 가속 승인한 바 있다.
이번 CHMP 권고는 표적 작용 기전, 바이오마커, 임상 데이터를 포함한 모든 종합 자료를 기반으로 한다.
28주간 진행된 임상 3상 시험 VALOR에서 칼소디를 투여받은 참가자들은 위약군에 비해 혈장 미세신경섬유경쇄(NfL)가 60% 감소한 것으로 관찰돼 신경세포 손상이 줄어든 것으로 나타났다.
개정 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R)로 측정한 결과 칼소디를 투여받은 참가자들은 신체 능력이 위약군보다 개선되는 경향을 보였다.
칼소디로 치료받은 참가자의 10% 이상에서 발생한 가장 흔한 부작용은 통증, 피로, 발열, 관절통, 근육통, 뇌척수액 내 백혈구 및 단백질 수치 증가였다. 척수염 및 신경근염, 유두부종, 두개내압 상승, 무균성 수막염 등 심각한 신경학적 증상도 보고됐다.
벨기에 루벤대학병원 신경학 교수 필립 판다머 박사는 “CHMP의 칼소디 승인 권고는 유럽 내 ALS 커뮤니티에 새로운 희망을 준다”며 “축삭 손상과 신경퇴행의 표지자인 신경섬유를 지속적으로 감소시키는 치료제를 처음으로 사용할 수 있는 것은 전체 ALS 커뮤니티에 중요한 이정표”라고 의미를 부여했다.
이어 “칼소디 개발 프로그램은 임상시험 설계와 바이오마커 사용에 관한 중요한 학습을 제공해 전체 분야를 발전시킬 수 있다”고 기대를 밝혔다.
바이오젠의 개발 책임자 프리야 싱할은 “CHMP의 긍정적인 의견은 칼소디가 SOD1-ALS에 미칠 영향을 강화하고 ALS 및 신경근육질환 환자의 미충족 수요를 해결하려는 바이오젠의 노력을 증명한다”고 강조했다.
이어 “우리가 SOD1-ALS 임상시험에서 신경섬유 역할을 개척하는데 도움을 준 것을 자랑스럽게 생각하고 있으며 ALS 커뮤니티를 위한 연구에 헌신해 준 환자, 환자 가족, 연구팀에 깊은 감사를 드린다”고 전했다.
