[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec) 적응증 확대 심사를 시작했다.
사렙타는 FDA가 엘레비디스의 생물학적제제 허가신청에 대한 효능 보완자료를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 16일(현지시각) 발표했다.
효능 보완자료는 엘레비디스 가속 승인을 완전 승인으로 전환하고 적응증을 DMD 유전자 돌연변이가 확인된 환자의 치료제로 확대하기 위해 제출됐다.
FDA는 오는 6월 21일까지 효능 보완자료를 심사하고 최종 승인 여부를 결정하기로 했다. 또한 현시점에서는 보완자료에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집할 계획이 없다고 전했다.
엘레비디스는 아데노관련바이러스(AAV) 기반의 유전자 치료제로, 환자의 골격근에서 엘레비디스 마이크로-디스트로핀의 표적 생산을 위해 코딩된 형질도입 유전자를 전달해 듀센 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 만들어졌다.
듀센 근이영양증은 디스트로핀 단백질 결핍을 초래하는 디스트로핀 유전자 돌연변이 또는 변화로 인해 발생하는 것으로 알려졌다.
FDA는 작년 6월에 엘레비디스를 DMD 유전자 돌연변이가 확인된 4~5세의 보행 가능한 소아 환자의 치료제로 가속 승인했다.
앞서 사렙타는 지난 10월에 엘레비디스의 글로벌 임상 3상 시험 EMBARK의 톱라인 결과를 공개하면서 일차 평가지표의 통계적 유의성을 확보하는데 실패했다고 발표했다. 그럼에도 불구하고 엘레비디스는 모든 평가지표에 걸쳐 유리한 경향을 나타냈고 모든 주요 이차 평가지표와 각 연령 하위그룹에서 통계적 유의성을 달성했다.
사렙타 테라퓨틱스의 더그 잉그램 최고경영자는 “FDA가 엘레비디스의 적응증에서 연령 및 보행 제한을 제거하고 가속 승인을 완전 승인으로 전환하는 확대 승인 여부를 평가하기 위해서 효능 보완자료를 접수해 기쁘게 생각한다”며 “특히 우선 심사 지정을 통해 심사종료 목표일을 6월 21일까지로 정한 당국의 신속한 참여와 편의 제공에 감사드린다”고 밝혔다.
이어 “듀센 근이영양증과 함께 살고 있는 가족에게 하루하루가 중요하다는 점을 이해하며 가능한 한 빨리 심사가 성공적으로 완료될 수 있도록 규제당국과 협력할 것이다”고 말했다.
사렙타는 스위스 제약사 로슈와 2019년에 체결한 협업 계약 하에 듀센 근이영양증 커뮤니티의 미래를 변화시키기 위해 함께 노력하고 있다고 강조했다.
사렙타는 미국에서 엘레비디스의 승인, 제조, 상용화를 담당하고 있으며 로슈는 다른 전 세계 국가에서 엘레비디스의 승인을 획득하고 환자에게 제공할 계획이다.
