[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 고형암 환자를 위한 최초의 세포 치료제를 승인했다.
미국 생명공학기업 아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)는 FDA가 암타그비(Amtagvi, 리필류셀)를 진행성 흑색종 치료제로 가속 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.
암타그비는 이전에 PD-1 차단 항체로 치료받았고 BRAF V600 변이 양성인 경우 MEK 억제제를 병용하거나 병용하지 않고 BRAF 억제제로 치료받은 수술 불가능 또는 전이성 흑색종 성인 환자의 치료를 위한 종양 유래 자가 T세포 면역치료제다.
지금까지 미국에서 면역관문 억제제 및 표적 치료제로 치료를 받은 이후 병이 진행된 흑색종 환자를 위한 치료 옵션은 없었다.
이 적응증 승인은 전체 반응률(ORR)과 반응 지속기간 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 아이오반스는 암타그비의 임상적 혜택을 확인하기 위해 임상 3상 시험 TILVANCE-301을 추가로 진행 중이다.
암타그비는 최초이자 유일하게 고형암에 승인된 단 1회 투여하는 맞춤 T세포 치료제로 환자 특이적 T세포인 종양침윤림프구(TIL)를 투입하는 새로운 치료 접근법을 제공한다.
암이 발견됐을 때 면역체계는 암을 찾아 공격하고 파괴하기 위해 종양침윤림프구 세포를 만든다. 종양침윤림프구 세포는 암 세포 표면에 있는 고유한 종양 표지자를 인식한다. 암이 발병하고 확산되면 신체의 자연 종양침윤림프구 세포는 암을 공격하는 본래의 기능을 더 이상 수행할 수 없게 된다.
암타그비는 환자의 종양 일부에서 고유한 T세포를 채취하고 확장하는 독자적인 공정을 통해 제조되며 수십억 개의 T세포를 다시 환자 몸에 주입한다. 공인 치료센터에서 림프구 고갈요법 및 고용량 프로류킨(Proleukin, 알데스류킨) 단기 투여를 포함한 치료요법과 함께 투여된다.
이번에 FDA는 C-144-01 임상시험에서 도출된 안전성 및 유효성 결과를 심사했다. C-144-01은 항 PD-1 치료제 및 표적 치료제로 치료받은 진행성 흑색종 환자를 대상으로 암타그비를 평가한 글로벌 다기관 연구다.
임상시험 결과 암타그비는 깊고 지속적인 반응을 보였다. 일차 유효성 분석 결과 권장 용량을 투여받은 환자 73명에서 RECIST 1.1 기준 객관적 반응률이 31.5%로 나타났다. 추적기간 18.6개월 동안 반응 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았다. 반응이 12개월 동안 지속된 비율은 43.5%였다.
C-144-01 임상시험의 자세한 결과는 암면역요법저널(The Journal for ImmunoTherapy of Cancer)에 게재됐다.
암타그비 제품 정보에는 치료 관련 사망, 장기 중증 혈구감소증, 중증 감염, 심폐 및 신장 장애 위험에 대한 박스 경고문이 포함된다.
아이오반스는 암타그비를 필라델피아에 위치하고 있고 인근 위탁 제조업체를 포함했을 때 연간 최대 수천 명의 환자를 수용할 수 있는 세포치료센터에서 제조할 예정이다. 이 세포치료센터는 향후 몇 년 동안 생산능력을 크게 늘리기 위한 추가 확장이 진행 중이다.
암타그비는 공인치료센터에서만 투여할 수 있다. 아이오반스는 30개 이상의 공인치료센터가 암타그비 제조를 위해 환자 종양 조직을 채취하고 운송할 준비가 돼 있다고 전했다.
로이터 보도에 의하면 미국에서 암타그비의 표시가격은 환자 당 51만5000달러(약 6억8000억 원)로 책정됐다고 한다.
아이오반스의 임시 최고경영자 프레더릭 보그트 박사는 “암타그비 가속 승인은 진행성 고형암 환자에게 획기적인 치료제를 제공함으로써 차세대 세포 치료를 선도하겠다는 자사의 야망을 실현하기 위한 첫 걸음”이라고 말했다.
이어 “진행성 흑색종 커뮤니티의 미충족 수요가 상당하다는 점을 고려할 때 이 환자들에게 맞춤형 일회 치료 옵션을 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”며 “고형암 환자의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 개발을 계속하고 있고 흑색종과 다른 유형의 암 환자에게 보다 많은 세포 치료제를 제공하려고 노력하고 있다”고 밝혔다.
