[의약뉴스] 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 유럽에서 크리스퍼 유전자 가위 기술을 적용한 유전자 편집 치료제 카스게비(Casgevy, 성분명 엑사감글로진 오토템셀)의 조건부 허가를 획득했다.
버텍스는 유럽 집행위원회가 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제 카스게비의 조건부 판매 허가를 결정했다고 13일(현지시각) 발표했다.
조건부 판매 허가는 만족스러운 치료 방법이 없거나 의약품이 주요 치료 이점을 제공하는 심각하고 생명을 위협하는 질병 등 중요한 미충족 의료 수요를 충족시키는 의약품을 대상으로 이뤄진다.
종합적인 임상 데이터가 아직 완전하지 않지만 중요한 미충족 수요를 해결하는 의약품의 혜택이 향후 제시해야 하는 데이터의 필요성보다 큰 경우에 조건부 허가가 결정된다. 이는 1년간 유효하며 데이터에 대한 지속적인 검토를 통해 매년 갱신될 수 있다.
카스게비는 조혈모세포이식이 적합하지만 조직적합성항원이 일치하는 조혈모세포이식 공여자가 없는 12세 이상의 재발성 혈관막힘위기(VOC)가 있는 중증 겸상적혈구병(SCD) 환자 또는 수혈의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자 치료제다.
유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회는 작년 12월에 겸상적혈구병 및 수혈의존성 베타 지중해빈혈 치료제로서 카스게비의 조건부 승인에 긍정적인 의견을 제시했다.
유럽연합에서 겸상적혈구병 또는 수혈의존성 베타 지중해빈혈 환자를 위해 허가된 유전자 치료제는 카스게비가 유일하다. 이번 승인으로 유럽에서 8000명 이상의 환자들이 카스게비로 치료를 받을 수 있을 것으로 추정되고 있다.
버텍스는 적격 환자들이 최대한 빨리 카스게비로 치료를 받을 수 있도록 돕기 위해 이미 각국 보건당국들과 긴밀하게 협력하고 있다고 전했다. 프랑스에서는 국가 보험 등재에 앞서 적격 수혈의존성 베타 지중해빈혈 환자를 위한 동정적 사용을 허가받았다고 한다.
또한 버텍스는 카스게비 투여를 위해 독립적으로 운영되는 공인 치료센터 네트워크를 구축하기 위해 조혈모세포이식 경험을 갖춘 병원들과 지속적으로 협력하고 있다. 현재 유럽에서 가동 중인 공인 치료센터는 3개이며, 향후 버텍스는 유럽 전역에서 약 25개의 센터를 활성화할 계획이다.
이탈리아 성심가톨릭대학교와 밤비노제수아동병원의 프랑코 로카텔리 교수는 “겸상적혈구병과 수혈의존성 베타 지중해빈혈은 환자와 환자 가족, 의료시스템에 상당한 부담을 줄 수 있고 생명을 단축시키는 쇠약성 질병”이라며 “카스게비는 기능적 완치 가능성을 제공한다. 이 치료 옵션을 최대한 빨리 적격 환자에게 제공하는 것이 중요하다”고 말했다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “카스게비가 여러 지역에서 겸상적혈구병 및 수혈의존성 베타 지중해빈혈 치료제로 승인됨에 따라 수만 명의 환자들이 잠재적으로 획기적인 치료를 받을 수 있게 됐다”면서 “이제 우리의 목표는 이러한 승인을 실제 환자 혜택으로 전환하고 전 세계에서 접근성과 보험급여를 확보하는 것이다”고 밝혔다.
버텍스는 카스게비를 작년 11월에 영국에서 처음으로 승인받았고 이후 작년 12월과 올해 1월에 미국에서 겸상적혈구병 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제로 승인받았다.
