[의약뉴스] 미국 제약사 바이오젠이 유럽에서 희귀 유전성 신경퇴행성질환인 프리드리히 운동실조증에 대한 첫 치료제 승인을 획득했다.
바이오젠은 유럽 집행위원회가 16세 이상 청소년 및 성인의 프리드리히 운동실조증 치료제 스카이클라리스(Skyclarys, 성분명 오마벨록솔론)를 허가했다고 12일(현지시각) 발표했다.
프리드리히 운동실조증은 유전성 운동실조 중 가장 흔한 유형이며 일반적으로 아동기 때 점진적인 협응상실, 근육 약화, 피로 같은 초기 증상이 나타난다.
질병이 진행되면 시력장애, 청력저하, 언어장애 및 연하장애, 당뇨병, 척주측만증, 심각한 심장질환 등이 발생할 수 있다.
프리드리히 운동실조증 환자의 상당수는 보행 보조기를 사용하며 진단 후 10~20년 이내에 휠체어를 필요로 하는 경우가 많다. 프리드리히 운동실조증으로 인한 합병증은 환자의 평균 기대 수명을 37세로 단축시킨다.
스카이클라리스는 유럽연합 내에서 프리드리히 운동실조증에 승인된 최초의 치료제다. 앞서 작년 2월 말에 미국에서 먼저 16세 이상 프리드리히 운동실조증 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
바이오젠은 작년 여름에 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)를 약 73억 달러에 인수하면서 스카이클라리스를 획득했다.
이번 승인은 위약대조 임상시험 MOXIe Part 2에서 도출된 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 한다. 48주 연구 종료 시점에 스카이클라리스를 투여받은 환자들은 수정된 프리드리히 운동실조증 평가척도(mFARS) 점수가 위약군에 비해 유의하게 개선된 것으로 나타났다.
스카이클라리스는 연하능력, 상지 협응력, 하지 협응력, 기립 안정성을 포함한 모든 평가 항목에서 위약 대비 유리한 경향을 나타냈다. 사후 성향 매칭 분석에서 도출된 추가 탐색적 데이터는 MOXIe 연장 연구에서 치료받은 환자들의 치료 3년 시점 mFARS 점수가 질병 자연사 대조군보다 낮다는 점을 보여준다.
가장 흔한 부작용은 간 효소 증가, 체증 및 식욕 감소, 오심, 구토, 설사, 두통, 피로, 구인두 및 등 통증, 근육연축, 인플루엔자였다.
바이오젠의 개발부문 책임자 프리야 싱할 박사는 “스카이클라리스를 자사의 의약품 포트폴리오에 추가하고 유럽 내 프리드리히 운동실조증 환자에게 최초의 치료제를 제공함으로써 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있게 자랑스럽다”고 말했다.
이어 “자사 팀은 의료계 및 지역당국과 협력해 환자 접근성을 시급하게 확보하기 위해서 노력하고 있다”며 “스카이클라리스 개발과 승인에 기여한 프리드리히 운동실조증 커뮤니티에 진심으로 감사드린다”고 덧붙였다.
