[의약뉴스] 미국 제약사 존슨앤드존슨이 면역질환 신약 후보물질의 임상 2상 및 임상 3상 시험에서 성공적인 결과를 얻었다.
존슨앤드존슨은 5일(현지시각) 니포칼리맙(nipocalimab)을 성인 전신 중증근무력증(gMG) 환자를 대상으로 평가하는 주요 임상 3상 시험 VIVACITY와 성인 쇼그렌 증후군(SjD) 환자를 대상으로 평가하는 임상 2상 시험 DAHLIAS의 톱라인 결과를 발표했다.
니포칼리맙은 지난 1년 동안 전신 중증근무력증과 쇼그렌 증후군 외에도 태아신생아 용혈성 질환, 류마티스 관절염 등 자가항체 기반 질환 4개에 대해 임상적 효과를 입증했다.
임상 3상 시험 VIVACITY 연구 결과 니포칼리맙은 22~24주 동안 중증 근무력증-일상생활활동(MG-ADL) 점수를 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타나 일차 평가지표를 충족했다.
중증 근무력증은 평생 지속되고 고도로 쇠약하게 만드는 희귀 만성 자가항체 기반 신경근육질환이며 변동성 근육 약화를 특징으로 한다.
니포칼리맙은 쇼그렌 증후군에 대한 임상 2상 용량범위 시험 DAHLIAS 연구에서도 일차 평가지표를 충족했고 24주 차 clinESSDAI 점수를 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시켰다.
이 데이터는 승인된 치료제가 없는 이 만성 쇠약성 자가항체질환에 대한 항 FcRn 치료제의 첫 긍정적인 결과다.
두 임상시험에서 니포칼리맙은 내약성이 우수했다. 존슨앤드존슨은 다가오는 학술회의에서 임상 3상 시험 VIVACITY의 전체 결과를 발표할 것이며 전신 중증근무력증 환자에게 니포칼리맙을 제공하기 위해 글로벌 규제당국들과 협력할 계획이다.
임상 2상 시험 DAHLIAS의 결과는 쇼그렌 증후군에 대한 니포칼리맙 임상 개발을 뒷받침한다. DAHLIAS의 전체 결과도 올해 안에 발표될 예정이다.
존슨앤드존슨 자가항체ㆍ모체태아면역질환 분야 책임자 케이티 아부자르 박사는 “향후 학술회의에서 이러한 중요한 연구들의 종합적인 결과를 공유하길 기대한다”고 말했다.
이어 “존슨앤드존슨은 만성 및 쇠약성 자가항체 기반 질환에 대한 엄청난 미충족 환자 수요를 해결하기 위해 노력하고 있다"면서 "우리는 자가항체질환의 주요 세 가지 부문에서 항 FcRn 치료제를 개발 중인 유일한 회사이며 류마티스관절염에 대한 기존 데이터를 바탕으로 희귀 자가항체, 모체태아면역학, 일반 류마티스학 부문에서 개념 증명을 달성했다”고 밝혔다.
니포칼리맙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 태아신생아 용혈성 질환, 온난형 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 전신 중증근무력증에 대한 패스트트랙 심사 대상으로 지정됐고 온난형 자가면역 용혈성 빈혈, 태아신생아 용혈성 질환, 전신 중증근무력증, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증, 태아신생아 동종면역성 혈소판감소증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.
유럽의약품청은 니포칼리맙을 태아신생아 용혈성 질환에 대한 희귀의약품으로 지정했다.
