[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 영국 기반의 바이오제약사 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)의 활막육종에 대한 세포 치료제를 신속 심사한다.
어댑티뮨은 지난달 31일(현지시각) FDA가 진행성 활막육종에 대한 변형 T세포 치료제 아파미트레스진 오토류셀(Afamitresgene autoleucel, 아파미셀)의 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
아파미셀은 MAGE A4 암 표적 변형 T세포 수용체(TCR) T세포 치료제로 진행성 활막육종 환자를 대상으로 1회 투여하는 치료제다.
어댑티뮨은 아파미셀이 승인될 경우 10년 이상 만에 활막육종에 효과적인 것으로 나타난 첫 치료 옵션이자 고형암에 대한 최초의 변형 T세포 치료제가 될 것이라고 설명했다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 4일까지 아파미셀의 승인 여부를 결정할 예정이다.
이번 허가 신청은 주요 임상시험 SPEARHEAD-1의 코호트 1에서 도출된 긍정적인 데이터를 기반으로 한다.
아파미셀은 임상시험에서 유효성에 대한 일차 평가지표를 충족했다. 아파미셀을 투여받은 환자의 39%가 임상적 반응을 보였고 반응 지속기간 중앙값은 약 12개월이었다.
과거 이전에 두 가지 이상의 치료를 받은 활막육종 환자의 전체 생존기간 중앙값은 12개월이었는데 SPEARHEAD-1에서 전체 생존기간 중앙값은 17개월로 나타났다. 아파미셀에 반응을 보인 진행성 활막육종 환자의 70%는 치료 2년 후에도 생존해 있었다.
SPEARHEAD-1 임상시험 데이터는 2023 결합조직종양학회(CTOS) 연례회의에서 발표됐다.
활막육종은 전체 연조직 육종의 약 5~10%를 차지하는 것으로 알려졌다. 전이성 활막육종 환자의 5년 생존율은 20%에 불과하다.
진행성 질환에 대한 표준 치료를 받는 환자의 대다수는 재발을 경험하고 여러 차례에 걸쳐 치료를 받게 되며 모든 치료 옵션을 소진하게 될 수 있다.
어댑티뮨 후기단계 개발부문 수석부사장 데니스 윌리엄스는 “과거 진행성 활막육종 치료 결과는 좋지 않아 2차 치료에 대한 객관적 반응률이 낮았으며 두 가지 이상의 치료를 받은 환자의 전체 생존기간은 12개월 미만이었다”고 설명했다.
이어 “아파미셀은 이전 치료 이력이 많은 진행성 활막육종 환자에서 약 39%의 인상적인 반응률과 17개월의 생존기간 중앙값을 나타냈다"며 "이번 규제 마일스톤은 자사 팀이 활막육종을 진단받은 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해서 끊임없이 노력해 왔음을 보여주는 증거”라고 의미를 부여했다.
어댑티뮨의 에이드리언 로클리프 최고경영자는 “FDA의 BLA 제출 접수로 활막육종 환자를 위한 치료를 재정의하는데 한 걸음 더 다가섰다"면서 "우리의 프랜차이즈는 큰 잠재력을 갖고 있으며, 우리는 고형암에 대한 첫 변형 T세포 치료제인 아파미셀을 시장에 출시하기 위한 역량과 자본을 갖추고 있다”고 강조했다.
