[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 GSK의 골수섬유증 치료제 옴자라(Omjjara, 성분명 모멜로티닙)의 판매를 허가했다.
GSK는 유럽 집행위원회가 1일 1회 경구 복용하는 JAK1/JAK2 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 억제제 옴자라를 허가했다고 29일(현지시각) 발표했다.
골수섬유증 환자의 약 40%는 진단 시점에 중등도에서 중증의 빈혈을 앓고 있으며 거의 모든 골수섬유증 환자가 질병 과정에서 빈혈이 발생하는 것으로 추정된다.
빈혈이 있는 골수섬유증 환자는 수혈을 포함해 추가적인 지지요법이 필요하며 환자의 30% 이상은 빈혈로 인해 치료를 중단한다. 수혈에 의존해야 하는 환자는 예후가 좋지 않고 생존기간이 짧아진다.
옴자라는 유럽에서 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증이 있고 이전에 JAK(야누스키나아제) 억제제로 치료 받은 적이 없거나 룩소리티닙으로 치료를 받은 중등도에서 중증 빈혈을 동반한 성인 환자의 질병과 관련된 비장비대 또는 증상 치료제로 승인된 첫 의약품이다.
이번 승인은 MOMENTUM 임상 3상 시험 데이터, SIMPLIFY-1 임상 3상 시험에서 중등도 및 중증 빈혈(헤모글로빈 수치 10 g/dL 미만) 성인 환자 하위집단 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
MOMENTUM은 빈혈과 증상이 있고 JAK 억제제 치료 경험이 있는 환자를 대상으로 골수섬유증의 주요 증상을 치료하고 감소시키는 치료제로서 모멜로티닙과 다나졸(danazol)의 안전성 및 유효성을 비교 평가했다.
SIMPLIFY-1은 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 골수섬유증 환자를 대상으로 모멜로티닙과 룩소리티닙의 유효성 및 안전성을 비교 평가했다.
임상시험에서 가장 흔한 이상반응은 설사, 혈소판감소증, 오심, 두통, 어지러움, 피로, 무력증, 복통, 기침 등이었다.
GSK의 항암제 글로벌제품전략 부문 수석부사장 니나 모자스는 “골수섬유증으로 인한 삶의 어려움은 부담스러울 수 있고 증상이 있는 환자는 비장 비대, 피로, 야간발한, 뼈 통증 등을 경험할 수 있다"면서 "지금까지 빈혈을 동반한 환자에서 이러한 증상을 치료할 수 있는 옵션은 없었다”고 설명했다.
이어 “옴자라 승인으로 유럽 환자들에게 차별화된 작용 기전을 가진 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.
이탈리아 볼로냐대학병원의 프란체스카 팔란드리 박사는 “옴자라의 EU 승인은 적격 골수섬유증 환자, 특히 질병 관련 부담을 줄일 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요한 중등도 및 중증 빈혈 환자에게 의미 있는 발전"이라면서 "골수섬유증의 주요 증상에 대한 단일요법을 사용할 수 있게 된 것은 환자에게 분명한 진전”이라고 말했다.
미국 식품의약국(FDA)은 작년 9월에 옴자라를 일차성 골수섬유증 또는 이차성 골수섬유증(진성적혈구증가증 후 및 본태성혈소판증가증 후)을 포함한 중등도 위험 또는 고위험 골수섬유증 치료제로 승인했다.
