[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 스페인 기반 생명공학기업 미노릭스 테라퓨틱스(Minoryx Therapeutics)의 희귀질환 치료제 허가를 권고하지 않기로 했다.
미노릭스와 파트너사인 노이락스팜은 EMA의 약물사용자문위원회(CHMP)가 레리글리타존(leriglitazone)을 X연관 부신백질이영양증(X-ALD) 치료제로 판매 허가하지 말 것을 권고했다고 26일(현지시각) 발표했다.
유럽의약품청은 레리글리타존의 유익성이 위험성보다 크지 않다고 평가했다.
레리글리타존은 임상시험에서 위약과 비교했을 때 환자의 6분 보행 거리 면에서 차이를 보이지 못해 일차 평가지표 충족에 실패한 것으로 알려졌다.
미노릭스와 노이락스팜은 X-ALD에 대한 CHMP 의견이 부정적이었지만 레리글리타존이 심각한 유형의 부신백질이영양증인 대뇌 부신백질이영양증(cALD) 환자에서 긍정적인 유익성/위험성 균형을 갖추고 있다고 보고 있으며 이에 따라 조건부 허가를 위한 재심사를 요청할 계획이다.
성인 남성 부신백질이영양증 환자를 대상으로 한 임상시험 ADVANCE의 데이터에 따르면 레리글리타존은 병변 진행과 진행성 cALD 발병을 감소시킬 수 있는 것으로 나타났다.
이는 초기단계 cALD가 있는 소아 남성 환자를 대상으로 한 NEXUS 임상시험의 24주 데이터와 현재 진행 중인 NEXUS 및 CALYX 임상시험의 장기 추적 조사에 의해 뒷받침된다.
미노릭스와 노이락스팜은 레리글리타존이 현재 약물 치료 옵션이 없는 cALD 환자의 생명을 구하는 치료제가 될 가능성이 있다고 강조했다.
미노릭스의 마크 마르티넬 CEO는 “우리는 위원회의 결정에 분명 실망했지만 레리글리타존이 진행성 cALD 발병을 줄이고 병변 진행을 안정화함으로써 환자에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공한다고 강력하게 믿고 있다”며 “따라서 cALD 환자 치료제로서 조건부 판매 허가를 위해 레리글리타존의 재심사를 요청하기로 했다”고 말했다.
이어 “현재 진행 중인 확증 임상시험인 CALYX 및 NEXUS에서 추가적인 증거를 계속 생성하고 있으며 이 새로운 치료 옵션을 보다 많은 부신백질이영양증 환자 커뮤니티에게 제공하기 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
X연관 부신백질이영양증은 X 염색체와 관련된 희귀 신경퇴행성질환으로 주로 남성에서 발생한다. 성인 남성 X-ALD 환자의 최대 60%는 대뇌 부신백질이영양증으로 발전하는 것으로 알려졌다.
대뇌 부신백질이영양증은 빠르게 진행될 수 있는 탈수초성 뇌 병변이 특징으로 3~4년 이내에 급성 신경학적 기능 저하와 사망을 야기할 수 있다. 수의운동 상실, 연하장애, 의사소통 상실, 겉질시각상실, 완전요실금 등의 증상이 나타날 수 있다.
미노릭스와 노이락스팜은 2022년에 전략적 협약을 체결했다. 계약에 따라 노이락스팜은 유럽에서 레리글리타존의 상용화를 위한 독점적 권리를 획득했다.
