[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 CAR(키메라항원수용체) T세포 치료제 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel)의 적응증 확대 승인을 권고했다.
브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 아베크마를 면역조절제제(IMiD), 프로테아좀억제제(PI), 항-CD38 항체를 포함해 2차 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 판매 허가할 것을 권고했다고 26일(현지시각) 발표했다.
이제 유럽연합에서 의약품 승인 권한을 가진 유럽 집행위원회가 CHMP 권고를 검토할 예정이다.
유럽 집행위원회는 CHMP 의견을 전달받은 후 약 2개월 뒤에 최종 결정을 내린다. 이 결정은 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 적용된다.
이번 CHMP의 긍정적인 의견은 주요 임상 3상, 개방표지, 글로벌, 무작위 배정, 대조군 연구인 KarMMa-3에서 도출된 최종 무진행 생존(PFS) 분석 결과를 근거로 한다.
아베크마는 다발골수종에 대한 주요 세 가지 치료인 면역조절제제, 프로테아좀억제제, 항-CD38 항체를 포함해 2~4차 치료를 받았고 마지막 치료에 불응한 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 표준 병용요법과 비교됐다.
최근 미국혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표된 결과에 따르면 아베크마는 추적기간 중앙값 30.9개월 동안 환자의 질병 진행 또는 사망 위험을 표준 요법 대비 51% 감소시킨 것으로 나타났다. 무진행 생존기간 중앙값은 아베크마 치료군이 13.8개월, 표준 요법군이 4.4개월이었다.
아베크마 치료군에서 주요 이차 평가변수인 전체 반응률은 71%였고 44%는 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응에 도달한 것으로 확인됐다. 이에 비해 표준 요법군의 전체 반응를은 41%, 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응을 경험한 환자 비율은 5%로 집계됐다.
아베크마 치료는 안전성 프로파일이 확립됐고 CAR-T 치료 부작용인 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경독성 발생 사례가 대부분 저등급이고 일시적이었다.
아베크마 치료군에서 사이토카인 방출 증후군 발생률은 88%였는데 Grade 3/4 CRS 발생률은 4%, Grade 5 CRS 발생률은 1%였다. 신경독성 발생률은 15%였고 Grade 3/4 신경독성 발생률은 3%였으며 Grade 5 신경독성은 보고되지 않았다.
브리스톨마이어스스퀴브 혈액학ㆍ종양학ㆍ세포치료 후기임상개발 책임자 앤 커버 수석부사장은 “CHMP의 이 긍정적인 의견은 잠재적으로 혁신적인 계열 내 최초의 항 BCMA CAR T 세포 치료제 아베크마를 제공해 다발골수종 치료 패러다임에서 보다 일찍 더 많은 환자의 결과를 개선시키기 위한 중요한 진전이다”고 말했다.
이어 “미충족 수요가 계속되는 더 많은 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공한다는 공동 목표 하에 유럽 집행위원회와 협력할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
현재 미국 식품의약국(FDA)도 아베크마를 세 가지 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발골수종 환자 치료 적응증 확대 여부를 심사 중이며 항암제자문위원회를 소집할 예정이다.
아베크마는 일본에서는 세 가지 치료를 포함해 2차 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 이미 승인됐다.
