[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 뒤쉔 근이영양증(DMD) 치료제 트랜스라나(성분명 아탈루렌)의 시판 허가 갱신에 대해 재차 반대했다.
미국 제약사 PTC 테라퓨틱스는 유럽 CHMP가 트랜스라나의 조건부 시판 허가에 대한 재심사 절차 이후에도 부정적인 의견을 내놓았다고 25일(현지시각) 발표했다.
트랜스라나는 유럽에서 2014년에 넌센스 돌연변이에 의한 뒤쉔 근이영양증을 앓는 보행 가능한 환자의 치료제로 처음 승인됐고 2017년에 조건부 판매 허가가 갱신된 바 있다.
작년 9월에는 CHMP가 트랜스라나의 조건부 판매 허가를 완전 판매 허가로 전환하는 것에 대해 부정적인 의견을 제시했고 이 부정적인 의견이 기존 조건부 허가 갱신에도 적용됐다. 이에 PTC는 가이드라인에 따라 재심사를 요청했었다.
트랜스라나에 대한 부정적인 의견은 트랜스라나의 효능에 대한 우려 때문이다. 트랜스라나는 Study 041 임상시험에서 전체 환자 359명에서 여러 주요 이차 평가지표들에 걸쳐 명목상 통계적으로 유의한 결과를 보였는데 일차 분석 하위그룹에서는 통계적 유의성을 달성하지 못한 것으로 드러났다.
유럽의약품청은 트랜스라나의 유익성과 위험성에 관한 모든 데이터를 검토한 이후 트랜스라나의 효능이 확인되지 않았다는 결론을 내렸다.
유럽 규정에 따라 유럽 집행위원회는 67일 이내에 CHMP 의견 채택 여부를 결정할 예정이다.
PTC 테라퓨틱스의 매튜 클라인 최고경영자는 “CHMP가 트랜스라나 허가에 대해 부정적인 의견을 유지해 실망스럽게 생각하며 이로 인해 유럽에서 넌센스 돌연변이에 의한 뒤쉔 근이영양증 환자를 위한 치료제를 철수해야 할 수 있다”고 말했다.
이어 “이번 CHMP의 결정은 환자 커뮤니티, 전문 의사들의 의견에 반하는 것으로 다른 질병 조절 치료제가 없는 유럽 내 소아 및 젊은 남성 환자에게 엄청난 충격을 줄 수 있다”고 주장했다.
PTC는 작년 9월에 CHMP의 부정적인 의견이 나온 이후 회사 인력의 약 25%를 감원하기로 한 것으로 알려졌다.
