[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 제2형 염증성 질환 치료제 듀피젠트(성분명 두필루맙)를 호산구성 식도염(EoE)이 있는 소아 환자의 치료제로 추가 승인했다.
사노피와 리제네론은 FDA로부터 듀피젠트를 체중이 최소 15kg 이상인 1세 이상 11세 미만 소아의 호산구성 식도염 치료제로 승인받았다고 25일(현지시각) 발표했다.
듀피젠트는 미국에서 소아 호산구성 식도염 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.
앞서 FDA는 2022년 5월에 듀피젠트를 체중이 최소 40kg 이상인 12세 이상 호산구성 식도염 환자의 치료제로 승인한 바 있으며 이번 승인으로 사용 연령을 확대했다.
FDA는 이 적응증 확대 신청을 우선 심사 대상으로 지정하고 신속 심사했다. 우선 심사는 심각한 질환을 치료하는데 있어 효능 또는 안전성을 크게 개선할 가능성이 있는 의약품에 부여된다.
호산구성 식도염은 식도를 손상시키고 기능을 약화시키는 제2형 염증에 의해 부분적으로 유발되는 만성 진행성 질환이다. 소아에서는 식사 능력에 심각한 영향을 미칠 수 있어 속쓰림, 구토, 복부 불편감, 삼킴 곤란, 음식 거부, 성장 장애를 유발할 수 있다. 이러한 증상은 아동의 성장과 발달에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.
이번 FDA 승인은 1세 이상 11세 미만의 소아 호산구성 식도염 환자를 대상으로 듀피젠트의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 EoE KIDS의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
치료 16주 차에 체중에 따른 단계별 투여 요법으로 고용량 듀피젠트를 투여 받은 소아 환자 가운데 66%가 일차 평가지표인 조직학적 질병 관해에 도달했고 이에 비해 위약군은 이러한 비율이 3%였다.
임상시험 파트 A 및 파트 B에서 듀피젠트로 치료받은 소아 32명 중 17명(53%)은 52주 차에 조직학적 관해가 유지된 것으로 확인됐다. 또한 위약에서 듀피젠트로 전환한 소아 15명 중 8명(53%)이 52주 차에 조직학적 관해에 도달했다.
듀피젠트로 치료받은 소아에서는 16주 차에 소아 EoE 징후/증상 설문지 보호자 버전으로 평가된 호산구성 식도염 징후가 한 가지 이상 나타난 일 수의 비율도 위약 대비 크게 감소했다.
1세 이상 11세 미만 소아에서 16주 동안 듀피젠트의 안전성 프로파일은 일반적으로 12세 이상 소아 및 성인에서 24주 동안 관찰된 안전성 프로파일과 유사했다. 위약군 대비 듀피젠트 투여군에서 더 자주 관찰된 가장 흔한 이상반응은 주사부위반응, 상기도감염, 관절통, 헤르페스 바이러스 감염이었다.
사노피 면역학ㆍ염증부문 글로벌 개발 책임자 나이미쉬 파텔 박사는 “호산구성 식도염이 있는 아동은 미충족된 의료 수요가 상당하다. 미국에서 12세 미만 환자 중 40%는 기존 치료 옵션에도 불구하고 질병 증상을 계속 경험한다”고 설명했다.
그러면서 “오늘 승인은 미충족 수요를 가진 어린 환자에게 치료제를 제공하려는 자사의 노력을 보여주며 식사와 체중 유지가 전반적인 영양 섭취 및 성장에 직접적인 영향을 미치는 중요한 나이에 있는 환자에게 희망을 준다”고 말했다.
리제네론 이사회 공동의장 겸 사장 겸 최고과학책임자 조지 얀코풀로스 박사는 “듀피젠트는 체중이 15kg 이상인 1세 이상 호산구성 식도염 환자를 위한 최초이자 유일한 치료 옵션이 됐다”며 “듀피젠트는 이 질환에 기여하는 근원적인 제2형 염증을 표적으로 삼음으로써 소아 환자의 표준 치료를 성인 및 청소년 EoE 환자 치료와 마찬가지로 바꿀 잠재력을 갖고 있다”고 강조했다.
