[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스와 아스트라제네카의 희귀질환 치료제 와이누아(Wainua, eplontersen)를 승인했다.
아이오니스와 아스트라제네카는 미국에서 와이누아가 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제로 승인됐다고 21일(현지시각) 발표했다.
와이누아는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증 치료를 위해 자동주입기를 통해 자가 투여할 수 있는 유일한 의약품이다.
유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 진단 5년 이내에 운동 장애를 동반한 말초 신경 손상을 야기하는 쇠약성 질환으로 치료하지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망을 초래한다.
와이누아는 유전성 및 비유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료를 위해 트랜스티레틴 생성을 감소시키도록 설계된 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA) 의약품이다.
이번 FDA 승인은 임상 3상 시험 NEURO-TTRansform의 긍정적인 35주 중간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다.
와이누아는 공동 일차 평가변수인 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도와 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상, 주요 이차 평가변수인 삶의 질에 대해 일관되고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다.
이 임상시험은 치료 35주, 66주, 85주 시점에 ATTRv-PN 전반에 걸쳐 와이누아의 효과를 확인했다. 자세한 분석 결과는 미국의사협회지(JAMA)에 게재됐다.
아스트라제네카와 아이오니스는 글로벌 개발 및 상용화 계약에 따라 미국에서 와이누아를 공동으로 상용화할 계획이며 유럽을 포함한 다른 전 세계 국가들에서도 승인 신청을 추진할 방침이다.
아스트라제네카는 미국 외 다른 모든 국가에서 와이누아를 상용화할 수 있는 독점적 권리를 확보한 상태다.
와이누아는 미국과 유럽에서 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정돼 있다.
현재 와이누아는 CARDIO-TTRansform 임상 3상 시험에서 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로도 평가되고 있다.
아스트라제네카 바이오의약품 사업부 루드 도버 부사장은 “유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증을 앓는 사람을 위한 새로운 치료제가 시급히 필요한 상황”이라며 “미국에서 와이누아 승인은 이 쇠약성 질환을 앓는 사람들의 혈청 트랜스티레틴 농도를 일관되고 지속적으로 감소시키면서 질병 진행을 멈추고 삶의 질을 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자는 “FDA의 와이누아 승인은 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증을 앓는 환자에게 중요한 이정표"라며 "이제 환자들은 이 치명적인 질환을 치료하기 위해서 자동주입기를 통해 자가 투여할 수 있는 효과적이며 내약성이 우수한 치료제를 갖게 될 것"이라고 강조했다.
이어 “이는 자사에게 매우 중요한 순간으로, 와이누아는 앞으로 당사가 꾸준히 추진할 상업 출시의 첫 번째 사례가 될 것"이라면서 "와이누아를 발굴하고 아스트라제네카와 협력학개발한 것을 자랑스럽게 생각하며 임상시험에 참가한 환자, 보호자, 연구자와 자사 과학자 및 연구원의 노력에 감사드린다”고 덧붙였다.
미국에서 와이누아는 내년 1월 중에 발매될 것으로 예상되고 있다.
