[의약뉴스] 존슨앤드존슨 자회사 얀센이 미국 및 영국 소재의 유전자 치료제 전문기업 메이라GTx(MeiraGTx)로부터 희귀 안질환 유전자 치료제에 관한 모든 권리를 인수한다.
메이라GTx는 얀센과 X연관 망막색소변성증(XLRP) 치료제 보타레티진 스파로파보벡(botaretigene sparoparvovec, 일명 보타-벡)의 잔여 지분에 관한 자산 양수도 계약과 보타벡 생산을 위한 상업 공급 계약 및 기술 이전 계약을 체결했다고 21일(현지시각) 발표했다.
얀센과 메이라GTx는 2019년 초부터 유전성 망막질환에 대한 유전자 치료제를 개발하고 상용화하기 위해 협력해왔다.
보타벡은 이전에 AAV-RPGR이라는 개발명으로 알려졌고 현재 임상 3상 시험에서 평가되고 있다.
보타벡은 RPGR 유전자 변이와 관련된 X연관 망막색소변성증 치료제로 시력을 개선하고 보존하기 위해 RPGR 유전자의 기능적 사본을 망막아래 공간에 전달하도록 설계됐다.
메이라GTx는 보타벡의 개발, 생산, 상용화에 관한 잔여 지분을 얀센에게 넘겨주면서 보타벡과 관련된 잠재적 로열티 및 마일스톤을 수익화하기로 결정했다.
얀센은 6500만 달러를 선불로 지급할 예정이며 내년 1분기에 5000만 달러, 내년 중에 1500만 달러의 마일스톤을 추가 지급하기로 합의했다.
향후 메이라GTx는 미국, 유럽에서 보타벡의 첫 판매 및 생산 기술 이전과 관련해 2억8500만 달러의 현금을 추가로 받을 수 있게 된다.
메이라GTx의 최고경영자인 알렉산드리아 포브스 박사는 “XLRP 치료제 보타벡과 관련된 계약 체결을 발표하게 돼 매우 기쁘다. 이를 통해 당사는 상당한 단기적 현금과 이 중요한 유전자 치료제의 잠재적인 승인, 상용화, 상업 생산에 관한 추가 수익을 확보할 수 있게 됐다”고 말했다.
이어 “이 초기 1억3000만 달러의 선불금 및 단기 마일스톤과 지난 10월에 사노피로부터 받은 3000만 달러의 투자금을 합하면 추가 마일스톤 없이도 보유 현금으로 회사 운영을 계속할 수 있는 기간을 2026년 중반기까지로 연장할 수 있다”고 설명했다.
포브스 박사는 얀센과의 계약을 통해 탄탄한 재무 상태를 유지하면서 구강건조증과 파킨슨병에 대한 자사의 후기단계 임상 프로그램 2개와 선도적인 엔드투엔드 생산 역량에 집중할 수 있게 됐고 완전 소유 자산을 중심으로 잠재적인 전략적 활동을 수행할 수 있게 됐다고 강조했다.
또한 대사질환, 면역질환, 암 분야의 표적을 우선으로 하는 리보스위치 유전자 조절 플랫폼의 개발을 계속 가속화하고 있다고 전했다. 이 플랫폼은 광범위한 질병 분야에서 결과를 유의하게 바꿀 잠재력이 있다고 한다.
