[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스웨덴 제약사 칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)의 면역글로불린 A(IgA) 신병증 치료제를 완전 승인했다.
칼리디타스는 FDA가 타페요(Tarpeyo, 성분명 부데소니드) 지연방출 캡슐을 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자의 신장 기능 저하를 감소시키기 위한 치료제로 승인했다고 20일(현지시각) 발표했다.
타페요는 네페콘(Nefecon)이라는 개발명으로도 알려져 있으며 미국에서 2021년 12월에 단백뇨 대리 표지자를 기반으로 가속 승인 절차 하에 처음 승인됐다.
이제 타페요는 신장 기능 평가를 기반으로 FDA 승인된 최초의 면역글로불린 A 신병증 치료제가 됐다.
타페요 승인은 원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자를 대상으로 타페요 16mg 1일 1회 투여와 최적화된 레닌-안지오텐신계 억제제(RASi) 병용요법의 유효성 및 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 다기관 임상 3상 시험 NefIgArd의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
타페요는 치료 9개월과 이후 15개월의 추적 관찰 기간으로 구성된 2년 동안 추정 사구체여과율(eGFR)에 대해 위약 대비 통계적으로 유의한 혜택을 제공한 것으로 나타났다.
연구 2년 시점에 타페요 치료군은 추정 사구체여과율이 6.11 mL/min/1.73 m2 감소했고 이에 비해 위약군은 12.0 mL/min/1.73 m2 감소했다.
이는 타페요로 치료받은 환자들의 2년간 신장 기능 악화 수준이 위약군에 비해 50% 감소했다는 점을 보여준다.
타페요와 RASi 병용요법을 통해 9개월 차에 달성한 유의한 단백뇨 감소 효과는 연구 약물을 투여하지 않은 15개월 관찰 기간 동안 지속적으로 유지됐다.
NefIgArd 임상시험에서 타페요는 일반적으로 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 말초 부종, 고혈압, 근육경련, 여드름, 두통, 상기도감염, 안면 부종, 체중 증가, 소화불량, 피부염, 관절통, 백혈구 수 증가다.
타페요는 질병 원인을 표적으로 삼고 면역글로불린 A 신병증을 유발하는 병원성 갈락토스 결핍 IgA1 항체 생성을 감소시키도록 설계된 B세포 면역조절제다.
앞서 타페요는 소변 단백질-크레아티닌 비율 1.5g/g 이상의 빠른 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자의 단백뇨 감소 용도로 승인됐었다.
이번 완전 승인과 동시에 FDA는 타페요를 단백뇨 수준에 관계없이 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자 치료에 사용할 수 있도록 보다 광범위하게 허가했다.
칼리디타스의 르네 아귀아르-루칸데르 CEO는 “미국에서 질병 진행 위험이 있는 성인 IgAN 환자들이 신장 기능을 보존하고 질병 진행에 영향을 줄 수 있는 이 선구적인 치료 옵션을 사용할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
이어 “이 의약품은 IgAN의 근본적인 원인을 표적으로 삼도록 개발됐다. 이 중요한 이정표에 도달할 수 있도록 해 준 칼리디타스 팀과 연구자, 무엇보다도 환자와 보호자에게 감사를 표한다"면서 "이 치료하기 어려운 희귀질환을 앓는 환자의 말기 신장질환을 예방한다는 목표를 위한 자사 팀의 변함없는 헌신이 매우 자랑스럽다”고 밝혔다.
타페요는 유럽에서는 작년 7월에 킨페이고(Kinpeygo)라는 상표명으로 조건부 판매 허가됐다.
