[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 이탈리아 제약사 키에시(Chiesi)의 희귀 피부질환 치료제 필수베즈(Filsuvez, birch triterpenes)를 승인했다.
키에시 그룹의 희귀질환사업부(Chiesi Global Rare Diseases)는 FDA가 생후 6개월 이상 연접부 수포성 표피박리증(JEB) 및 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자의 부분층 피부 상처 치료를 위한 필수베즈 국소 겔을 승인했다고 19일(현지시각) 발표했다.
필수베즈는 미국에서 유아기부터 수포가 생기는 희귀 중등도 및 중증 수포성 표피박리증인 연접부 수포성 표피박리증과 관련된 상처에 허가된 최초의 치료제다.
키에시는 올해 1월에 암릿 파마(Amryt Pharma)를 14억8000만 달러에 인수하면서 맺은 계약을 통해 회사 포트폴리오에 필수베즈를 추가했다.
수포성 표피박리증은 피부를 만지기만 해도 상처가 날 정도로 피부가 약해지는 쇠약성 유전성 피부 질환이다.
희귀하고 만성적인 질환으로 영아, 아동, 성인에 영향을 주고 매우 고통스러울 수 있다.
반복적인 수포 형성과 만성적인 상처는 견디기 어려운 통증을 유발하고 이동성을 제한할 수 있다.
수포성 표피박리증은 감염 위험이 있는 느리게 치유되는 상처와 고통스러운 드레싱 교환 같은 매일 계속되는 어려움이 수반될 수 있다.
필수베즈는 가정에서 투여할 수 있으며 기존 치료 루틴에 통합할 수 있다. 드레싱을 교환할 때마다 상처 부위에 국소 도포한다.
임상 3상 시험 결과에 따르면 필수베즈는 내약성이 우수했고 45일 이내에 완전한 목표 상처 치유에 도달한 환자 비율이 41.3%로 나타나면서 일차 평가변수를 충족했다.
키에시 글로벌 희귀질환사업부 총괄 자코모 키에시는 “우리는 미충족 수요를 해결하는 혁신적인 치료제와 솔루션을 제공함으로써 희귀질환 커뮤니티가 직면한 부담을 완화해야 한다는 필요성을 바탕으로 노력하고 있다”고 말했다.
이어 “이번 획기적인 FDA 승인을 달성하고 필수베즈를 상처 관리 솔루션으로서 자랑스럽게 제공할 수 있게 한 수포성 표피박리증 환자와 보호자의 지원에 감사드린다”고 밝혔다.
필수베즈는 유럽에서는 2022년 6월에 생후 6개월 이상 소아 및 성인 연접부 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증 환자의 피부 상처 치료 용도로 승인된 바 있다.
